BMS 빈혈 신약 ‘레블로질’ EU 승인관문 통과

골수이형성 증후군ㆍ베타 지중해 빈혈 관련 빈혈에 효과적

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 중증질환‧희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 액셀러론 파마社(Acceleron Pharma)는 새로운 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트)이 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 26일 공표했다.

양사에 따르면 ‘레블로질’은 적혈구 생성 촉진제 기반 치료제로 만족할 만한 반응을 이끌어 내지 못했거나 사용이 적합하지 않고, 환상(環狀) 철적혈모구 상승을 동반하면서 초저도, 저도 및 중등도 위험성에 이르는 골수이형성 증후군(MDS)으로 인한 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로 이번에 EU 집행위 허가를 취득했다.

이와 함께 ‘레블로질’은 베타 지중해 빈혈 관련 성인 수혈 의존성 빈혈 환자용 치료제로도 승인관문을 통과했다.

‘레블로질’의 허가신청서에 동봉되었던 ‘MEDALIST 시험’을 총괄한 독일 라이프찌히대학 부속병원의 우베 플라츠베커 박사(혈액학‧세포 치료)는 “골수이형성 증후군과 같은 혈액암들로 인한 빈혈로 수혈에 의존하는 환자들의 경우 잦은 장기간의 병원 내원을 필요로 할 수 있고, 이 때문에 건강에 미칠 수 있는 추가적인 위험성이 크고 환자들의 삶의 질에 미치는 영향 또한 심대할 수 있다”고 지적했다.

플라츠베커 박사는 뒤이어 “오늘 허가를 취득한 ‘레블로질’이 골수이형성 환자들의 적혈구 수혈 필요횟수를 크게 낮추는 효과가 입증된 새로운 치료제로 의료인들에게 공급될 수 있게 된 데다 일부 환자들의 경우에는 수혈이 불필요한 상태에 도달할 수도 있도록 해 줄 것”이라고 덧붙였다.

또 다른 참조자료로 동봉되었던 ‘BELIEVE 시험’을 총괄한 이탈리아 밀라노대학 의과대학의 마리아 도메니카 카펠리니 교수는 “베타 지중해 빈혈이 여전히 희귀질환의 일종으로 남아 있는 가운데 환자들이 평생토록 잦은 수혈을 필요로 하는 관계로 혈액공급이 제한된 지역사회에 커다란 영향을 미칠 수 있고, 치료대안마저 찾기 어려운 것이 현실”이라고 지적했다.

카펠리니 교수는 “이번에 EU 집행위가 ‘레블로질’의 발매를 승인함에 따라 이 약물의 사용이 적합한 베타 지중해 빈혈 환자들에게 새롭고 절실하게 요망되었던 치료대안이 공급될 수 있게 된 것은 물론이고 적혈구 수혈 의존성을 낮추는 데 도움을 줄 수도 있게 될 것”이라고 피력했다.

‘레블로질’은 이번에 허가를 취득함에 따라 EU에서 최초이자 유일하게 승인받은 적혈구 성숙약물(erythroid maturation agent)이자 사용이 적합한 환자들을 위한 새로운 계열의 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

EU 집행위는 각각 골수이형성 증후군 및 베타 지중해 빈혈과 관련이 있는 빈혈에 ‘레블로질’이 효과적으로 대응할 수 있는 효능을 평가한 임상 3상 ‘MEDALIST 시험’과 ‘BELIEVE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 발매를 승인하는 결정을 내린 것이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 다이앤 맥도웰 글로벌 혈액학 의무(醫務) 담당부회장은 “EU 각국에서 매년 2,500만여건의 수혈이 이루어지고 있는 가운데 이 중 일부가 골수이형성 증후군이나 베타 지중해 빈혈과 같은 혈액질환들로 인한 빈혈 환자들을 위해 필요로 하는 경우”라고 언급했다.

맥도웰 부회장은 “골수이형성 증후군 및 베타 지중해 빈혈과 관련한 비효율적인 적혈구 형성에 대응하는 약물로 ‘레블로질’이 각광받으면서 환자들의 적혈구 수혈 의존성을 낮추고, 빈혈로 인한 환자들의 높은 부담에 수반되는 영향 또한 감소시켜 줄 수 있을 것”이라며 “우리의 제휴선인 액셀러론 파마社와 함께 EU 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 ‘레블로질’의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘써 나가고자 한다”고 덧붙였다.