年 2회 피하주사 性 조숙증 치료제 미국 FDA 허가

투여간격 단축-소아 환자 87%서 투여 6개월후 항체형성 호르몬수치 일차 시험목표 충족

미국 일리노이州 버펄로 그로브에 소재한 전문 제약기업 톨마 파마슈티컬스社(Tolmar Pharmaceuticals)는 ‘펜솔비’(FensolviⓇ: 류프로라이드 아세트산염) 주사용 액제가 FDA의 허가를 취득했다고 4일 공표했다.

‘펜솔비’는 2세 이상의 소아 중추성 性 조숙증 환자들을 위한 치료제로 허가가 신청되었던 제품이다.

중추성 性 조숙증(또는 중심성 性 조숙증, 진성 性 조숙증)은 8세 이전의 소녀들과 9세 이전의 소년들에게서 사춘기가 나타나는 희귀질환의 일종이다. 소년들보다 소녀들에게 나타나는 경우가 5~20배 정도까지 높은 것으로 알려져 있는 가운데 소아 5,000~10,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

류프로라이드 아세트산염은 중심성 性 조숙증 이외에 유방암, 전립선암 치료제로도 발매되고 있는 약물이다.

‘펜솔비’는 톨마 파마슈티컬스 측이 특허를 보유한 혁신적인 중합젤(polymeric gol) 기술이 적용되어 주사 후 고체가 형성되고 류프로라이드 아세트산염을 장기간 동안 지속적으로 방출한다는 특징을 내포한 제품이다.

이 중합젤 기술 덕분에 0.375mL에 불과한 소량을 피하주사하면 되는 데다 투여간격이 6개월에 달한다는 장점이 눈에 띈다.

현재 발매 중인 중추성 性 조숙증 치료용 류프로라이드 아세트산염 제제는 1년에 4회 투여하는 제품이다.

톨마 파마슈티컬스社의 스튜어트 앳킨슨 부사장 겸 의무(醫務) 담당대표는 “우리는 ‘펜솔비’의 효능과 안전성을 입증한 임상자료를 확보한 것에 대단히 고무되어 있다”며 “6개월 투여주기, 소량 투여 및 피하주사 등은 ‘펜솔비’의 중요한 특징이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

FDA는 64명의 소아 중추성(고나도트로핀 의존성) 性 조숙증 환자들을 충원한 후 류프로라이드 아세트산염 45mg 주사용 액제를 투여한 후 효능, 안전성 및 약물체내동태를 평가한 다기관, 개방표지, 단일그룹 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘펜솔비’의 발매를 승인한 것이다.

시험을 진행한 결과 87%의 소아 환자들에게서 주사 후 6개월차에 혈중 황체 형성 호르몬 수치가 4 IU/L 이하에 도달해 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

또한 ‘펜솔비’는 性 호르몬을 사춘기 이전의 수치로 억제했으며, 사춘기의 임상적인 징후들의 진행을 중단시켰거나 되돌린 것으로 입증됐다.

캘리포니아대학 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 부속 소아병원의 카렌 클라인 교수는 “소아 중추성 性 조숙증 환자들이 수 년 동안 치료를 필요로 하는 데다 치료를 받지 못하거나 치료를 너무 빠르게 중단했을 경우 단신(短身), 생활연령과 신체적‧정서적 발달의 불일치 등으로 이어질 수 있다”며 “의사들과 중추성 性 조숙증 환자들에게 ‘펜솔비’가 안전하고 효과적인 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 피력했다.

무엇보다 1년에 2회 소량을 주사하는 제품이어서 환자들의 준수도 개선 성과 또한 기대된다고 덧붙였다.

‘펜솔비’를 투여했을 때 약물치료에 의해 수반된 부작용을 보면 대부분 경도에서 중증도에 그쳐 이로 인해 시험에서 중도배제된 피험자들은 전무했다.

가장 빈도높게 수반된 약물치료 수반 부작용들로는 주사부위 통증, 비인두염, 고열 정도가 관찰됐다.

한편 ‘펜솔비’는 고나도트로핀 방출 호르몬(GnRH) 작용제의 일종이다. 6개월마다 1회 투여하는 피하주사제형 류프로라이드 아세트산염 제제는 ‘펜솔비’가 최초이자 유일하다.

소량을 주사하는 제품이어서 주사부위를 유연하게 선택할 수 있고, 투여장소에도 제한이 적다.