BMS 빈혈 치료제 ‘레블로질’ EU서 허가권고

골수이형성 증후군 및 베타 지중해 빈혈 관련 빈혈 개선

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트)에 대해 허가권고 심사결과를 내놓았다고 지난달 30일 공표했다.

적혈구 생성 촉진제(erythropoietin) 기반 치료제로 만족할 만한 반응을 이끌어 내지 못했거나 사용이 적합하지 않고, 철적혈모구 상승을 나타내면서 초저도, 저도 및 중등도 위험성에 이르는 골수이형성 증후군(MDS)으로 인한 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로 ‘레브로질’을 사용토록 CHMP가 승인을 권고했다는 것.

‘레블로질’은 이와 함께 CHMP가 베타 지중해 빈혈 관련 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로도 승인을 권고했다는 설명이다.

BMS 측은 과거 세엘진 코퍼레이션社와 함께 ‘레블로질’의 개발을 공동으로 진행한 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 중증질환‧희귀질환 치료제 개발 및 발매 전문 제약기업 액셀러론 파마社(Acceleron Pharma)와 공동으로 이 같은 내용을 공표한 것이다.

‘레블로질’은 허가를 취득할 경우 EU 최초의 적혈구 성숙약물(erythroid maturation agent)로 자리매김하면서 동종계열 최초 치료제로 적절한 환자들에게 사용될 수 있게 된다.

허가신청서에 동봉된 효능 및 안전성 자료는 본임상 3상 ‘MEDALIST 시험’과 ‘BELIEVE 시험’에서 확보된 것이다. 이들 시험은 각각 골수이형성 증후군 관련 빈혈 및 베타 지중해 빈혈에 ‘레블로질’이 효과적으로 대응할 수 있을 것인지를 평가한 시험례들이다.

‘MEDALIST 시험’을 총괄한 독일 라이프찌히대학 부속병원의 우베 플라츠베커 박사(혈액학‧세포 치료)는 “빈혈 증상을 나타내는 골수이형성 증후군 환자들의 경우 치료대안 선택의 폭이 제한적인 데다 일부 환자들은 적혈구 생성 촉진제 기반 치료제에 반응을 나타내지 않는 것으로 입증되어 왔다”며 “허가를 취득할 경우 ‘레블로질’이 증상 관리를 위한 환자들의 정기적인 수혈 부담을 낮추는 데 도움을 줄 동종계열 최초 치료제로 도입되면서 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

‘BELIEVE 시험’을 총괄한 이탈리아 밀라노대학 의과대학의 마리아 도메니카 카펠리니 교수는 “오늘 CHMP가 ‘레블로질’을 승인토록 권고한 것은 중증 합병증의 하나인 빈혈 증상에 대응할 치료대안이 제한적인 EU 각국의 성인 지중해 빈혈 환자들을 위해 중요한 성과물이 도출된 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 ‘레블로질’이 환자들이 필요로 하는 적혈구 수혈횟수를 크게 낮출 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙였다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 다이앤 맥도웰 혈액질환 글로벌 의무(醫務) 담당부회장은 “CHMP의 이번 결정이 베타 지중해 빈혈 또는 골수이형성 증후군으로 인한 빈혈 환자들을 위한 동종계열 최초 치료제가 확보되는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 “BMS와 액셀러론 파마는 EU 각국에서 ‘레블로질’이 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위해 협력해 나갈 것”이라고 말했다.

이와 관련, 골수이형성 증후군은 건강한 적혈구, 백혈구 및 혈소판의 효율적인 생성이 제대로 이루어지지 못하면서 빈혈, 잦거나 중증의 감염성 질환으로 이어질 수 있는 혈액암의 일종을 말한다.

EU ‘빅 5’ 국가들의 골수이형성 증후군 환자 수만도 50,000여명에 달할 것으로 추정되고 있다.

베타 지중해 빈혈은 헤모글로빈의 유전적 결함으로 인해 발생하는 선천성 혈액장애의 일종을 말한다. 미국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인 및 영국 등의 베타 지중해 빈혈 환자 수가 약 1만7,000여명에 이르는 것으로 사료되고 있다.

한편 ‘MEDALIST 시험’은 초저도, 저도 및 중등도 위험성에 이르는 성인 골수이형성 증후군 환자들을 무작위 분류한 후 ‘레블로질’과 최선의 지지요법(BSC) 또는 플라시보와 BSC를 사용해 치료를 진행하면서 효능 및 안전성을 평가한 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험, 임상 3상 시험례이다.

의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 올해 1월 시험결과가 발표됐다.

‘BELIEVE 시험’은 베타 지중해 빈혈로 인해 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 성인 환자들을 무작위 분류한 후 ‘레블로질’과 BSC 또는 플라시보와 BSC를 사용해 치료를 진행하면서 이루어진 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험, 임상 3상 시험례이다.

‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 올해 3월 시험결과가 게재된 바 있다.