폐동맥 고혈압 신약 첫 FDA ‘혁신 치료제’ 지정

美 액셀러론 파마, BMS와 제휴 개발 진행 소타터셉트

미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 중증질환 및 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 액셀러론 파마社(Acceleron Pharma)는 폐동맥 고혈압 치료제로 개발을 진행 중인 소타터셉트(sotatercept)가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 8일 공표했다.

지난 2012년 ‘혁신 치료제’ 제도가 도입된 이래 폐동맥 고혈압 치료제가 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 소타터셉트가 처음이다.

액셀러론 파마社의 하비브 데이블 대표는 “올해 1월 우리는 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 소타터셉트와 플라시보 대조그룹을 비교평가한 임상 2상 ‘PULSAR 시험’에서 긍정적인 결론을 도출했다”며 “그 같은 결과에 미루어 볼 때 소타터셉트가 현재의 치료 패러다임을 바꿔놓으면서 폐동맥 고혈압 환자들에게 지금 사용 중인 다른 어떤 치료제들로바 괄목할 만한 효과를 제공해 줄 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

데이블 대표는 뒤이어 “FDA가 액셀러론 파마에 의해 개발된 의약품 뿐 아니라 폐동맥 고혈압 치료제 신약후보물질에 대해 ‘혁신 치료제’로 지정한 것은 처음이어서 대단히 고무적”이라면서 “환자들이 필요로 하는 새로운 치료대안을 빠른 시일 내에 제공하고자 하는 우리의 사명을 FDA가 ‘혁신 치료제’ 지정을 통해 지원한 것이기 때문”이라고 덧붙였다.

이와 관련, FDA는 중증질환 또는 생명을 위협하는 증상들을 치료하는 약물의 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 ‘혁신 치료제’ 프로그램을 도입한 바 있다.

‘혁신 치료제’로 지정받기 위해서는 예비적인 임상자료에서 해당약물이 현재 사용 중인 치료제들에 비해 최소한 한가지 측면에서 임상적으로 괄목할 만한 개선효과를 제공할 수 있을 것임이 입증되어야 한다.

이에 따라 ‘혁신 치료제’로 지정되면 FDA가 효율적으로 개발 프로그램이 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 좀 더 집중적인 지침을 제공하게 된다.

허가신청서가 일괄적으로 완전하게 제출되기 전까지는 심사과정이 착수되지 않는 통상적인 허가신청 절차와 달리 완성된 부분부터 단계적으로 제출되고 심사가 이루어질 수 있도록 하는 ‘롤링 리뷰’(rolling review)와 ‘신속심사’ 등이 적용되는 것은 한 예이다.

한편 FDA는 지난해 소타터셉트를 폐동맥 고혈압 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

소타터셉트는 TGF-β 상과(上科: superfamily) 계열 선택적 리간드 트랩(ligand trap)의 일종으로 개발된 약물이다.

폐동맥 고혈압 증상이 촉발되는 데 핵심적으로 관여하는 BMPR-Ⅱ(bone morphogenic protein receptor-Ⅱ) 신호전달 과정의 균형을 회복시키는 기전의 약물로 사료되고 있다.

전임상 단계에서 소타터셉트는 폐 혈관 근육이 발달되도록 하고 우(右)심부전의 지표인자들을 개선하는 등의 효과가 입증됐다.

임상 2상 ‘PULSAR 시험’에서 도출된 주요 분석자료를 보면 소타터셉트는 핵심적인 일차적‧이차적 시험목표들이 충족된 가운데 부작용은 이미 알려진 내용과 대동소이하게 나타났다.

소타터셉트는 액셀러론 파마 측이 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 라이센스 제휴해 개발을 진행하고 있는 폐동맥 고혈압 치료 신약후보물질이다.