BMS 거대 B세포 림프종 신약 FDA ‘신속심사’

리소캅타진 마라류셀..오는 8월까지 승인결정 기대케

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사가 허가를 신청했던 거대 B세포 림프종(LBCL) 치료제 리소캅타진 마라류셀(lisocabtagene maraleucel, 약칭은 리소-셀: liso-cel)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 13일 공표했다.

리소캅타진 마라류셀은 최소한 2회 치료전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자들에게 고순도 CD8+ 항체 및 CD4+ 항체 키메라 항원 수용체(CAR) T세포들의 조성물과 함께 투여하는 자가유래 항-CD19 항체 CAR T세포 면역치료제이다.

BMS 측은 지난해 12월 리소캅타진 마라류셀의 허가신청서를 FDA에 제출했었다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 17일까지 리소캅타진 마라류셀의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 스탠리 프란켈 세포치료제 개발 담당부사장은 “거대 B세포 림프종은 여전히 추가적인 치료대안을 절실히 필요로 하는 종양”이라며 “재발성 또는 불응성 환자들의 경우에는 그 같은 필요성이 한층 더 절실한 것으로 나타나고 있다”고 지적했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘TRANSCEND NHL 001 시험’에서 도출된 자료에 미루어 볼 때 리소-셀이 이처럼 공격적이면서 선행 약제들에 반응을 나타내지 않았거나 재발한 혈액암으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 치료대안의 폭을 확대해 줄 수 있을 것”이라며 “허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 환자 치료를 위해 우리가 기울인 노력에 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

BMS 측이 지분 100%를 보유한 워싱턴州 시애틀 소재 면역치료제 개발 전문 제약기업 주노 테라퓨틱스社(Juno Therapeutics)에 의해 제출되었던 리소-셀의 허가신청 자료는 ‘TRANSCEND NHL 001 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 결과를 근거로 작성되었던 것이다.

‘TRANSCEND NHL 001 시험’은 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자, 고도 림프종 환자, 원발성 종격동(縱隔洞) B세포 림프종(PMBCL) 환자 및 3B급 여포성 림프종 환자 등 총 268명의 환자들을 충원한 가운데 리소-셀의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.

특히 ‘TRANSCEND NHL 001 시험’은 지금까지 허가신청을 뒷받침하기 위해 CD19 항체 유도 CAR T세포와 관련해 이루어진 것으로는 최대 규모의 시험례이다.

시험에서 도출된 자료는 지난해 12월 7~10일 미국 플로리다州 올랜도에서 열렸던 제 61차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 발표됐다.

한편 리소-셀은 앞서 FDA에 의해 미만성 거대 B세포 림프종을 포함한 재발성/불응성 공격성 거대 B세포 비 호지킨 림프종 및 3B급 여포성 림프종 치료를 위한 ‘혁신 치료제’와 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정받은 바 있다.

‘재생의학 첨단치료제’는 지난 2016년 12월 ‘21세기 치유법’이 제정됨에 따라 세포치료제, 치료용 조직공학 제품 등을 대상으로 지정되기 시작한 프로그램이다.

또한 리소-셀은 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료를 위한 ‘신속심사’ 대상으로 지정받기도 했다.

리소-셀은 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 어떤 적응증으로든 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 약물이다.