겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 신약 FDA ‘신속심사’

美 전문 제약사 GBT 복셀로터 6개월 빠른 심사 기대

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 전문 제약기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스社(GBT)는 자사가 가속승인(accelerated approval)을 신청한 복셀로터(voxelotor)가 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 5일 공표했다.

복셀로터는 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈을 치료하기 위해 1일 1회 복용하는 경구용 제제로 개발이 진행 중인 약물이다.

FDA의 허가를 취득할 경우 복셀로터는 겸상 적혈구 빈혈의 원인으로 알려진 헤모글로빈 중합(polymerization)을 표적으로 작용하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 복셀로터는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 6개월여의 심사기간을 거쳐 내년 2월 26일까지 승인 유무에 대한 최종결론이 도출도힐 수 있을 것으로 보인다.

다만 FDA는 허가신청서의 접수를 통보하면서 현재로선 복셀로터의 심사를 진행하기 위한 자문위원회 소집계획이 잡혀있지 않은 상태임을 고지했다.

글로벌 블러드 테라퓨틱스社의 테드 W. 러브 회장은 “FDA가 복셀로터의 허가신청서를 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 개발이 진행 중인 이 약물에 주요한 성과물이 도출되었음을 의미할 뿐 아니라 FDA가 빠른 시일 내에 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 위해 중요하고 혁신적인 치료제를 선보일 수 있도록 하는 데 주안점을 두고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 높이 평가했다.

이에 따라 글로벌 블러드 테라퓨틱스는 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 겸상 적혈구 빈혈 치료의 패러다임이 변화될 수 있도록 하는 데 힘을 보탤 것이라고 덧붙였다.

복셀로터의 허가신청서는 12개국 60개 의료기관에서 충원된 12세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 환자 총 274명을 대상으로 진행되었던 다국가 임상 3상 ‘HOPE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

‘HOPE 시험’에서 도출된 결과는 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난달 8일 ‘겸상 적혈구 빈혈에서 복셀로터의 효능을 평가한 임상 3상 시험’ 제목의 보고서로 게재됐다.

복셀로터는 앞서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy), ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로도 지정된 바 있다.