FDA, 혈구 포식성 림프조직구증 치료제 승인

노비뮨ㆍ소비 인터페론 감마 차단 항체 일종 ‘가미판트’

인터페론 감마 차단 모노클로날 항체의 일종에 속하는 혈구 포식성(또는 탐식성) 림프조직구 증식증 치료제가 FDA의 허가관문을 넘어섰다.

스위스 제약기업 노비뮨 S.A.社(Novimmune) 및 스웨덴 제약기업 오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum, 또는 소비社)는 불응성, 재발성, 진행성 또는 기존의 치료제들에 불내성을 나타내는 소아 및 성인 원발성 혈구 포식성 림프조직구 증식증(HLH) 환자들을 위한 치료제 ‘가미판트’(Gamifant: 에마팔루맙-lzsg)가 FDA의 허가를 취득했다고 20일 공표했다.

FDA가 오로지 혈구 포식성 림프조직구 증식증 치료제로 개발된 약물을 승인한 것은 ‘가미판트’가 처음이다.

소비社는 지난 7월 독점적 사용권 합의를 통해 노비뮨 측으로부터 ‘가미판트’의 글로벌 마켓 전권을 확보한 바 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “원발성 혈구 포식성 림프조직구 증식증이 일반적으로 소아들에게 영향을 미치고 있는 희귀질환이자 생명을 위협할 수 있는 증상이어서 FDA의 이번 승인결정이 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 계기가 될 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA는 희귀질환 환자들에게 의미있는 치료대안으로 제공될 치료제들의 개발과 심사를 촉진하기 위해 지속적인 노력을 기울이고 있다”고 덧붙였다.

혈구 포식성 림프조직구 증식증은 체내의 면역세포들이 적절하게 작용하지 않으면서 나타나는 증상으로 알려져 있다. 면역세포들이 각종 분자물질을 과도하게 생성시키면서 염증이 발생하게 된다.

그러면 면역세포들은 간, 뇌 및 골수 등 체내 각종 기관의 손상시키기 시작한다.

혈구 포식성 림프조직구 증식증은 유전성으로 나타날 수 있는데, 이 경우 “원발성” 또는 “가족성” 혈구 포식성 림프조직구 증식증으로 불리고 있다. 하지만 비 유전성으로도 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

원발성 혈구 포식성 림프조직구 증식증 환자들은 일반적으로 생후 첫 수 개월 또는 수 년 이내에 증상이 나타나게 된다. 주요 증상들은 고열, 간 또는 비장 비대, 혈구 수 감소 등이다.

현재 미국에서 원발성 혈구 포식성 림프조직구 증식증을 진단받는 환자 수는 100명에 미치지 못하고 있지만, 진단이 이루어지지 못하는 경우가 적잖은 것으로 사료되고 있다.

‘가미판트’의 효능은 혈구 포식성 림프조직구 증식증이 의심되는 환자들과 기존 치료제들로 치료를 진행하는 동안 불응성, 재발성 또는 진행성을 나타냈거나, 기존 치료제에 불내성을 나타낸 소아 원발성 혈구 포식성 림프조직구 증식증 환자 27명을 충원해 진행된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.

시험에 참여한 피험자들의 평균연령은 1세로 나타났다.

시험을 진행한 결과 63%의 환자들이 반응을 나타낸 데다 70%는 줄기세포 이식수술을 진행할 수 있을 정도로 호전이 눈에 띄었다.

임상시험에서 ‘가미판트’를 투여한 환자들에게 빈도높게 수반된 부작용을 보면 감염증, 고혈압, 주사관련 반응, 저칼륨혈증 및 고혈 등이 관찰됐다.

‘가미판트’를 투여받은 환자들을 일체의 생백신을 접종받아선 안 되며, 결핵 잠복성 여부를 검사받아야 한다. 아울러 면밀한 모니터링을 진행해 ‘가미판트’를 투여받는 동안 감염증이 발생했을 때 신속한 치료가 이루어지도록 해야 한다.

FDA는 ‘신속심사’, ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 발매를 승인했다.

한편 ‘가미판트’는 지난 8월 유럽 의약품감독국(EMA)이 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’(PRIME) 대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 상태이다.