일라이 릴리, RNAi 기술 접목 신약개발 협약

디서나 파마와 제휴..심대사계ㆍ신경퇴행성 질환, 통증 타깃

일라이 릴리社가 심대사계 질환, 신경퇴행성 질환 및 통증 분야를 겨냥한 신약의 개발 및 발매를 공동으로 진행하기 위한 파트너십을 구축했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 디서나 파마슈티컬스社(Dicerna)와 글로벌 라이센스 합의 및 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 29일 공표한 것.

이에 따라 양사는 디서나 측이 특허를 보유한 ‘GalXC RNAi’ 플랫폼 기술을 사용해 공동으로 신약을 개발하고 발매하기 위해 긴밀하게 협조해 나가기로 했다. 양사는 아울러 현재의 기술적 패러다임을 넘어서 차세대 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발을 위해서도 상호협력을 아끼지 않기로 했다.

이와 관련, RNA 간섭은 질병을 유발하는 유전자 내부에서 메신저 RNAs(mRNAs)를 파괴해 발현을 억제하는 RNA 분자들의 생물학적 과정에 초점을 맞춘 새로운 신약개발 연구방법론으로 최근 부각되고 있는 추세이다.

지금까지 접근할 수 없었던 약물표적들을 침묵시켜(silencing) 질병을 치료할 수 있을 것이라 기대되고 있는 새로운 기술이 바로 RNA 간섭이다. 지난 2006년 노벨상 생리의학상이 바로 이 RNA 간섭 현상을 발견한 학자들에게 주어진 바 있다.

일라이 릴리社의 대니얼 M. 스코브론스키 부회장 겸 최고 학술책임자는 “일라이 릴리가 획기적인(breaking) 학술적 성취로 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 방향으로 나아가고자 한다”며 “디서나 측과 협력관계를 구축한 것에 우리가 고무되어 있는 이유”라고 말했다.

그는 뒤이어 “디서나 측이 보유한 RNA 간섭 기술 관련 경험을 활용해 지금까지 검증이 기술적으로 대단히 어려웠던 표적들을 겨냥한 연구를 진행하고자 한다”며 “RNA 간섭이야말로 일라이 릴리에 전략적으로 중요한 여러 질병들을 치료할 약물들을 개발하는 데 유용하게 적용될 수 있을 것”이라고 단언했다.

디서나 파마슈티컬스社의 더글러스 M. 팸브로우 회장은 “일라이 릴리와 협력을 진행하게 된 것은 심대사계 질환들을 겨냥한 신약을 개발하고, 신경퇴행성 질환 및 통증 분야에서 새롭게 존재감을 구축하기 위해 우리가 보유한 ‘GalXC RNAi’ 플랫폼 기술을 활용할 보기 드문 기회를 손에 쥐게 되었다는 의미”라며 환영의 뜻을 표시했다.

팸브로우 회장은 또 “심대사계 질환, 신경퇴행성 질환 및 통증 분야에서 선도주자로 검증된 역량을 갖춘 일라이 릴리야말로 질병 유발 유전자들의 발현을 침묵시키기 위해 개발한 ‘GalXC’ 기술의 적용을 확대하기 위한 최적의 파트너라 할 수 있을 것”이라고 단언한 뒤 “단독개발 프로그램 및 공동개발 프로그램을 포함한 혁신적인 ‘GalXC’ 기반 치료제 파이프라인을 확충하고 진일보시켜 나가고자 최선을 다하겠다”고 다짐했다.

한편 양사가 제휴관계를 구축함에 따라 디서나 측은 1억 달러의 계약성사금을 지급받게 됐다. 이와 함께 1억 달러의 투자를 일라이 릴리 측으로부터 유치키로 했다.

또한 공동개발 및 발매를 통해 도출될 성과와 관련해 최대 3억5,000만 달러를 추가로 지급받을 수 있는 권한을 보장받았으며, 발매가 이루어졌을 때 한자릿수 중반에서 두자릿수 초반에 이르는 매출액 단계별 로열티까지 약속받았다.

양사는 총 10개 이상의 신약개발 및 발매를 목표로 협력을 유지해 나가게 될 것으로 보인다.