노바티스 혈액암 세포치료제 ‘킴리아’ EU 승인

급성 림프구성 백혈병 및 거대 B세포 림프종 적응증

노바티스社는 자사의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

‘킴리아’는 소아 및 최대 25세 연령대 환자들에게서 이식수술 후 증상이 재발하면서 불응성을 나타냈거나, 2회 이상 재발한 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 및 2회 이상 전신요법제로 치료를 진행한 성인환자들에게서 나타난 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 치료하는 용도의 항암제로 이번에 허가를 취득했다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 6월 말 ‘킴리아’의 승인을 지지하는 심사결과를 도출한 바 있다.

‘킴리아’는 노바티스가 지난 2012년 8월 미국 펜실베이니아대학과 제휴하고 환자 자신의 T세포를 사용하는 항암제의 개발을 진행한 끝에 개발한 치료제이다. 양측이 맺은 학‧산 제휴는 CAR-T의 연구‧개발과 관련해서는 처음으로 성사된 사례였다.

유럽에서 두가지 별개의 B세포 악성종양을 치료하는 CAR-T 세포치료제가 허가를 취득한 것은 ‘킴리아’가 유일하다. ‘킴리아’는 아울러 FDA의 경우 지난해 8월 발매를 승인한 최초의 CAR-T 치료제이다.

노바티스社 항암제 부문의 리즈 배렛 대표는 “이번에 허가를 취득한 ‘킴리아’가 새로운 치료대안을 필요로 하고 있는 유럽 각국의 환자들을 위한 획기적인 성과물이라 할 수 있을 것”이라며 “노바티스는 암을 재해석한다는 목표에 따라 CAR-T 세포치료제를 세계 각국에서 공급하기 위한 글로벌 인프라를 지속적으로 구축해 나가겠다”고 말했다.

‘킴리아’는 개별환자들의 면역계 세포들을 리프로그래밍시켜 제조하고 투여하는 치료제이다.

EU 집행위는 유럽 8개국과 미국, 호주, 캐나다 및 일본에서 진행되었던 ‘JULIET 시험’과 ‘ELIANA 시험’ 등 2건의 글로벌 CAR-T 임상시험에서 도출된 결과를 면밀히 검토한 끝에 이번에 ‘킴리아’의 허가를 결정한 것이다.

이들 시험에서 ‘킴리아’는 두가지 난치성 적응증에 강력하고 지속적인 반응률과 함께 일관된 안전성 프로필을 확보하고 있음이 입증됐다.

‘킴리아’는 또 ‘희귀의약품’ 및 신속심사 프로그램의 일종인 ‘PRIME 제도’(PRIority MEdicines)의 적용대상으로 지정받은 끝에 마침내 최종관문을 넘어선 것이다. ‘킴리아’는 EU에서 ‘PRIME’ 지정을 거쳐 승인받은 최초의 사례들 가운데 하나이다.

‘ELIANA 시험’을 총괄했던 독일 프랑크푸르트대학 소아‧청소년병원의 페터 바더 교수(줄기세포 이식수술‧면역학과장)는 “EU 각국의 환자들에게 ‘킴리아’를 공급할 수 있게 된 것은 기존의 치료제들로 성공적인 치료를 진행하지 못한 데다 치료제 선택의 폭마저 제한적이었던 젊은 급성 림프구성 백혈병 환자들의 생명을 당초 예상치 못했던 방법으로 구하면서 치료의 패러다임에 진일보가 이루어질 것임을 의미한다”는 말로 높은 기대감을 내비쳤다.

B세포 급성 림프구성 백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종은 공격적인 악성종양들이어서 환자들을 치료하는 데 상당한 간극이 존재하는 암들로 알려져 있다.

유럽에서 급성 림프구성 백혈병은 전체 소아 백혈병 환자들 가운데 80% 정도를 점유할 것으로 추정되고 있다. 현행 표준요법제로 치료를 진행한 후 재발했을 경우 치료전망이 취약한 것으로 지적되고 있다.

무엇보다 항암화학요법에서부터 방사선요법, 표적치료제 또는 줄기세포 이식수술에 이르기까지 다양한 방법으로 치료를 진행했음에도 불구하고 생존률이 낮게 나타나고 있어 새로운 치료대안의 필요성이 강조되어 왔다.

미만성 거대 B세포 림프종의 경우 가장 빈도높게 발생하는 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 사료되고 있다. 전 세계적으로 전체 비 호지킨 림프종 환자들 중 최대 40% 가량이 여기에 해당하는 것으로 사료될 정도.

1차 약제로 치료를 진행했음에도 불구, 재발했거나 별다른 반응을 내보이지 않은 환자들의 경우 지속적인 반응을 나타낼 치료대안 선택의 폭이 제한적인 데다 대부분의 환자들에게서 생존률이 낮게 나타나고 있다. 자가유래 줄기세포 이식수술(ASCT)이 부적합하거나 구체 항암화학요법 또는 ASCT로 치료를 진행했지만, 실패하고 있기 때문이다.