위장관 췌장 신경내분비 종양 첫 방사선제 허가

FDA, 노바티스 방사선 의약품 ‘루타테라’ 발매토록

FDA가 위장관 췌장 신경내분비 종양(GEP-NETs) 치료제 ‘루타테라’(Lutathera: 루테튬 Lu 177 도타테이트)의 발매를 26일 승인했다.

특히 위장관 췌장 신경내분비 종양 치료용 방사선 의약품이 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘루타테라’가 처음이다.

‘루타테라’는 노바티스社가 지난해 10월 프랑스 방사성 의약품 전문업체 어드밴스 액셀러레이터 애플리케이션스社(Advanced Accelerator Applications)를 39억 달러의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 약물이다.

위장관 췌장 신경내분비 종양은 매우 드물게 나타나지만, 애플社의 창업자인 스티브 잡스가 췌장 신경내분비 종양으로 인해 타계한 까닭에 그리 낯설지 않은 종양이다.

‘루타테라’는 성인 소마토스타틴 수용체 양성 위장관 췌장 신경내분비 종양 치료제로 이번에 발매를 승인받았다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “위장관 췌장 신경내분비 종양이 드물게 발생하는 유형의 종양인 데다 1차 약제로 치료를 진행한 후 실패할 경우 다른 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라는 말로 ‘루타테라’가 허가를 취득한 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “이처럼 희귀암 환자들을 위한 추가적인 치료대안이 확보된 것은 FDA가 접근성 확대(expanded access) 프로그램에서 도출된 자료를 얼마나 심도깊게 검토하고 있는지를 방증하는 사례라 할 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다.

위장관 췌장 신경내분비 종양은 췌장 뿐 아니라 위장, 창자, 결장(結腸) 및 직장(直腸) 등 위장관 내 각 부분에서 발생할 수 있는 종양으로 알려져 있다. 매년 2만7,000명당 1명 정도의 비율로 이 종양을 진단받는 환자들이 발생하고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.

‘루타테라’는 세포에서 소마토스타틴 수용체라 불리는 부분과 결합해 작용하는 방사선 의약품의 일종이다. 소마토스타틴 수용체는 일부 종양에도 존재하는 것으로 알려져 있다.

소마토스타틴 수용체와 결합한 ‘루타테라’는 세포 내부로 침투한 후 방사선을 조사(照査)해 종양세포들에 손상을 유도하게 된다.

FDA는 2건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘루타테라’의 발매를 승인했다.

이 중 첫 번째 시험은 진행성 소마토스타틴 수용체 양성 위장관 췌장 신경내분비 종양 환자 229명을 무작위 분류한 후 ‘루타테라’ 및 ‘산도스타틴’(옥트레오타이드)를 병용투여하거나 ‘산도스타틴’을 단독투여하는 방식으로 진행되었던 시험례이다.

시험을 진행하면서 무진행 생존기간을 평가한 결과 ‘루타테라’ 및 ‘산도스타틴’을 병용투여한 그룹에서 대조그룹에 비해 괄목할 만한 비교우위를 내보였다. 즉, 종양이 증식했거나 환자가 사망에 이른 비율이 ‘루타테라’ 및 ‘산도스타틴’ 병용투여群에서 낮게 나타났다는 의미이다.

두 번째 시험의 진행은 네덜란드에서 위장관 췌장 신경내분비 종양을 포함한 소마토스타틴 수용체 양성 환자 1,214명을 대상으로 ‘루타테라’를 한 부위에 투여하는 내용으로 이루어졌다.

그 결과 ‘루타테라’를 투여받았던 360명의 환자들 가운데 16%에서 종양이 완전히 또는 부분적으로 위축된 것으로 평가됐다. 이 시험에서 환자들은 접근성 확대 프로그램에 따라 ‘루타테라’를 투여받을 수 있었다.

접근성 확대 프로그램은 증상이 중증 또는 치명적인 상태를 보이지만 마땅한 치료대안이 부재한 환자들에게 개발이 진행 중인 약물을 사용할 수 있도록 허용하는 제도이다.

‘루타테라’는 ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 FDA로부터 발매를 최종승인받았다.