노바티스 혈액암 치료제 FDA 자문위 허가권고

급성 림프구성 백혈병 타깃 세포 치료제 ‘CTL019’

노바티스社는 FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 자사의 새로운 혈액암 치료제에 대해 허가권고 심사결론을 도출했다고 12일 공표했다.

재발성 또는 불응성 소아 및 청소년 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발을 진행해 왔던 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 티사젠렉류셀(tisagenlecleucel: ‘CTL019’)에 대해 자문위가 찬성 10표‧반대 0표 전원일치로 허가를 권고키로 했다는 것이다.

노바티스社 항암제 부문의 브루노 스트리기니 대표는 “자문위가 전원일치로 허가권고 의견을 도출함에 따라 ‘CTL019’가 최초의 CAR-T 세포 치료제로 허가를 취득하는 데 성큼 더 다가설 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 “노바티스가 소아 및 청소년 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들 뿐 아니라 치료제 선택의 폭이 제한적인 다른 중증환자들을 위한 면역세포 치료 항암제라는 새로운 개척지를 넓혀나가고 있는 것에 큰 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

이와 관련, 급성 림프구성 백혈병은 암을 진단받은 15세 이하 환자들 가운데 25% 정도를 점유하고 있는 다빈도 암으로 알려져 있는 데다 미국에서 가장 빈도높게 발생하는 소아암으로 손꼽히고 있다.

하지만 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 효과적인 치료대안은 아직까지 제한적인 것이 현실이다.

더욱이 소아 및 청소년 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들은 증상이 여러차례 재발하거나 치료에 불응성을 나타내게 되는 관계로 5년 생존률이 10~30%를 밑도는 형편이다.

자문위는 소아환자들을 등록시킨 가운데 진행된 세계 최초의 CAR-T 세포 치료제 관련 임상시험으로 노바티스측이 총괄한 ‘ELIANA 시험’을 포함한 ‘CTL019’ 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제 개발 프로그램에서 도출된 결과를 검토한 끝에 허가권고 의견을 도출한 것으로 풀이되고 있다.

이와 함께 미국 내 여러 의료기관에서 진행된 시험과 단일 의료기관에서 진행되었던 ‘CTL019’의 효능 및 안전성 평가시험에서 도출된 결과 또한 허가권고 결정에 한몫을 보탰다는 평가이다.

원래 ‘CTL019’는 펜실베이니아대학 연구팀에 의해 처음 개발된 약물이다. 키메라 항원 수용체에서 4-1BB 보조자극 영역을 활용해 세포반응을 높이고 약물이 투여된 후 환자들이 견뎌낼 수 있도록 한다는 것이 ‘CTL019’의 특징이다.

이는 또한 환자들이 장기적 관해를 나타낼 수 있도록 하는 데도 관련이 있는 것으로 사료되고 있다.

노바티스와 펜실베이니아대학은 ‘CTL019’를 포함한 CAR-T 세포 치료제의 심층적인 연구‧개발 및 발매를 진행하기 위해 지난 2012년 글로벌 제휴계약을 체결한 바 있다.

한편 노바티스는 올초 ‘CTL019’의 허가신청서를 FDA에 제출했었다. 노바티스가 CAR-T 세포 치료제의 허가신청서를 제출한 것은 ‘CTL019’가 처음이다.

이에 앞서 ‘CTL019’는 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 및 신속심사 대상으로 지정받기도 했었다.

노바티스측은 올해안으로 미국과 유럽에서 ‘CTL019’를 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 허가를 신청한다는 방침이다.