흔한 질병 치료하는 데 사용되는 희귀의약품?

47%가 비 희귀질환들에 사용..약가 더 큰폭 인상 주장

미국에서 희귀질환 치료제는 연간 환자 수가 20만명을 밑도는 질환들을 대상으로 개발되고 발매되어 나온 약물들에 한해 제한적으로 지위가 부여되고 있다.

희귀질환 치료제들은 허가신청서를 제출할 때 등록비용 면제 뿐 아니라 50%의 연구‧개발비 세금공제, 7년의 독점발매기간 등 다양한 금전적 인센티브를 보장받고 있다.

지난해의 경우 FDA의 허가를 취득한 41개의 신약들 가운데 전체의 절반에 가까운 19개 약물들이 희귀질환 치료제였던 것으로 분류되었을 만큼 조명받고 있는 것이 최근의 추세이다.

그런데 이 희귀질환 치료제들이 제약기업들에게 수익성 높은(lucrative) 사업기회 영역으로 떠오르고 있다는 주장이 나와 관심이 쏠리게 하고 있다. 즉, 희귀질환 치료제들이 실제로는 흔한 질병을 치료하는 용도로 사용되는 빈도가 상당히 높은 것으로 나타났다는 주장이다.

예를 들면 미국에서 지난 2012~2014년 기간에 조사대상 46개 희귀질환 치료제들의 사용실태를 조사한 결과 전체의 절반에 육박하는 47%가 희귀하지 않은(non-orphan) 질병들을 치료하는 데 사용된 것으로 나타났다는 것이다.

1,300여 회원사를 보유하고 있는 미국 의료보험협회(AHIP)는 14일 공개한 ‘2012~2014년 희귀질환 치료제 사용실태 및 약가변화’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

이 같은 내용은 의료보험업계를 대변하는 로비단체 성격의 기관이 내놓은 자료임을 감안하더라도 적잖이 주목할 만한 것이다.

보고서는 이처럼 희귀하지 않은 적응증에 주로 사용된 희귀질환 치료제들의 약가가 2012~2014년 기간 동안 평균 37% 인상된 것으로 나타난 반면 정작 대부분이 희귀질환을 치료하는 데 사용된 약물들의 같은 기간 약가인상률은 평균 12%에 머물렀다고 지적했다.

그렇다면 희귀질환 치료제들이 오프-라벨(off-label) 형식으로 빈도높게 사용되고 있음을 시사하는 통계수치들인 셈이다.

이번에 조사대상으로 선정되었던 46개 희귀질환 치료제들을 보면 2012~2014년 기간 동안 평균도매가격(AWP)이 26% 오른 것으로 나타났다고 보고서는 설명했다.

보고서는 또한 해당기간 동안 약가가 37% 올라 인상률이 가장 높게 나타난 희귀질환 치료제들의 경우 희귀하지 않은 증상들에 빈도높게 처방되었던 것으로 나타난 반면 대부분 희귀질환을 치료하는 용도로만 사용되었던 희귀질환 치료제들은 정작 같은 기간에 약가가 12% 오르는 데 그쳤다고 덧붙였다.

이에 따라 보고서는 희귀질환 치료제들이 약제비 예산에 미치는 영향이 제한적인 수준에 그쳤던 시대는 종막을 고하고 있다고 언급했다.