백혈병藥 ‘아제라’ 적응증 추가 심사 가속페달

FDA, 클로람부실 병용용도 ‘획기적 치료제’ 지정

덴마크 생명공학기업 젠맙社(Genmab A/S)와 글락소스미스클라인社는 FDA가 백혈병 치료제 ‘아제라’(Arzerra; 오파투뮤맙)에 추가가 기대되고 있는 적응증과 관련, 이를 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정했다고 13일 공표했다.

이번에 ‘획기적 치료제’로 지정된 적응증은 치료전력이 없고 플루다라빈(fludarabine)을 근간으로 한 치료법이 부적절한 만성 림프구성 백혈병 환자들에게 클로람부실(chlorambucil)과 병용투여하는 용도이다.

현재까지 글로벌 마켓에서 ‘아제라’에 이 같은 적응증의 추가가 승인된 전례는 전무한 상태이다.

‘획기적 치료제’로 지정되면 개발과 허가검토 과정에 가속도가 붙으면서 소요시간의 단축을 기대할 수 있게 된다. FDA는 중증 또는 치명적인 질환을 타깃으로 개발 또는 허가검토 절차가 진행 중인 경우에 한해 제한적으로 ‘획기적 치료제’로 지정하는 제도를 두고 있다.

‘아제라’는 지난 2009년 10월 기존의 다른 항암화학요법제들로 더 이상 증상을 조절할 수 없는 만성 림프구성 백혈병을 적응증으로 처음 FDA의 허가를 취득했었다.

만성 림프구성 백혈병은 성인들에게서 백혈병의 유형들 가운데 가장 빈도높게 발생하는 것으로 알려져 있다. 미국 암학회(ACS)에 따르면 미국에서만 올해 1만5,680명 정도의 신규진단 환자가 발생하고, 4,580여명이 사망할 것으로 추정되고 있다.

그럼에도 불구, 현재 만성 림프구성 백혈병을 완치시킬 수 있는 치료제 개념의 약물은 부재한 형편이다.

FDA는 만성 림프구성 백혈병을 치료한 전례가 없었던 400여명의 환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 시험결과를 근거로 이번에 ‘획기적 치료제’로 지정을 결정한 것이라 풀이되고 있다.

지난 5월 시험결과가 공개된 데 이어 오는 12월 7~10일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열릴 미국 혈액학회 연례 학술회의에서 소상한 시험내역이 공개될 예정으로 있다.

글락소스미스클라인社의 캐시 루언 의약품 개발부문 사장은 “우리가 올들어 2번째로 ‘획기적 치료제’ 지정을 받은 것에 커다란 자부심을 느낀다”며 “적응증 추가 신청서가 제출되기까지 기울인 노력, 그리고 FDA와 긴밀한 협의를 진행했던 것이 ‘획기적 치료제’ 지정을 가능케 했을 것”이라고 풀이했다.

젠맙社의 얀 반 데 빈켈 회장은 “오파투뮤맙과 다라투뮤맙 등 우리의 선도제품들이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’로 지정을 받게 됐다”며 “FDA의 이번 결정은 소모성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶의 질을 개선하고 아직까지 충분한 치료제가 존재하지 못하는 질환들을 앓고 있는 환자들을 위해 다양한 약물들을 개발하는 데 소임을 다하려는 우리의 노력을 방증한 것”이라고 말했다.