암젠 새 혈액응고장애 치료제 FDA 승인

면역성 혈소판 감소성 자반증 타깃 ‘엔플레이트’

FDA가 암젠社의 새로운 혈액응고장애 치료제를 승인했다.

암젠社는 “코르티코스테로이드제나 면역글로불린 등 기존의 치료법들로 충분한 효과를 얻지 못했던 만성 면역성 혈소판 감소성 자반증(紫斑症)에 장기간 사용하는 신약 ‘엔플레이트’(Nplate; 로미플로스팀)의 발매를 FDA가 허가했다”고 22일 발표했다.

중증 출혈을 유발할 수 있는 혈액응고장애 환자들에게서 골수의 혈소판 생성을 직접적으로 촉진시켜 주는 약물이 승인을 얻어낸 것은 ‘엔플레이트’가 처음이다.

FDA의 이날 결정은 총 125명의 환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 임상 3상 시험결과를 근거로 이루어진 것이다. 임상시험에서 ‘엔플레이트’를 6개월 동안 투여받았던 환자들의 경우 대조群에 비해 혈소판 수치가 크게 향상되었음이 입증됐었다.

FDA 산하 약물평가센터(CDER)의 자넷 우드콕 소장은 “면역성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게 새로운 치료법을 제공할 수 있게 되었다는 관점에서 볼 때 ‘엔플레이트’는 매우 중요한 신약으로 자리매김될 것”이라며 의의를 평가했다.

이와 관련, FDA는 ‘엔플레이트’의 허가 여부를 검토하는 과정에서 안전성 측면에 촉각을 기울였던 것으로 전해지고 있다. 일부 골수 섬유 및 혈전의 증가 여부와 함께 ‘엔플레이트’가 백혈병 등 다른 혈액장애 증상들의 발생에 관여할 수 있는지 등을 면밀히 검토했던 것.

이에 따라 FDA는 장기 안전성 모니터링을 위해 ‘엔플레이트’를 투여받는 환자들에 대해 모니터링 프로그램에 등록할 것을 주문했다. 아울러 백혈병과 상관성 여부를 파악하기 위해 추가적인 연구가 필요하다고 지적했다.

한편 FDA는 오는 9월 19일 단기 경구복용형 면역성 혈소판 감소성 자반증 치료제 ‘프로막타’(Promacta; 엘트롬보팍)의 승인 여부에 대한 결론을 도출할 예정으로 있다. 이 약물은 글락소스미스클라인社가 같은 캘리포니아州에 소재한 BT 메이커 리갠드 파마슈티컬스社(Ligand)와 공동으로 개발을 진행해 왔다.