AZ 자회사 저인산혈증 치료제 FDA ‘신속심사’

알렉시온 파마 에프짐포타제 α..주사부위 반응 ‘스트렌식’比 5분의 1

 

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社는 2세 이상의 저인산혈증(HPP) 환자 치료제로 제출되었던 에프짐포타제 알파(efzimfotase α)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 상반기 중으로 에프짐포타제 알파의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

이와 관련, 저인산혈증은 알칼리성 인산분해효소(ALP)의 결핍으로 인해 발생하는 희귀, 만성, 유전성 대사계 질환의 일종으로 알려져 있다.

불완전한 골 무기질화, 칼슘‧인산염 조절장애, 그리고 근육약화, 신경계 증상, 전신 피로 및 통증 등의 신체기능 저하 등을 특징적으로 수반한다는 것이 전문가들의 지적이다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “오늘 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것이 저인산혈증 커뮤니티를 위해 중요한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이자 에프짐포타제 알파가 치료결과를 재정립할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.

두노이어 대표는 뒤이어 “저인산혈증 분야에서 알렉시온 파마슈티컬스가 축적해 온 선구자적인 유산을 바탕으로 에프짐포타제 알파가 이 희귀 대사계 질환이 골격과 기능에 미치는 증상들에 대응하도록 설계된 것”이라고 설명했다.

2주 간격으로 자가투여할 수 있는 편리함 뿐 아니라 연간 주사부위반응 발생률이 기존의 저인산혈증 치료제 ‘스트렌식’(아스포타제 알파)에 비해 5분의 1 정도로 낮다는 점도 빼놓을 수 없는 부분이라고 두노이어 대표는 덧붙였다.

에프짐포타제 알파의 허가신청서는 임상 3상 시험 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험 프로그램은 연령대가 12세 이상이면서 앞서 ‘스트렌식’을 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 청소년‧성인환자들을 충원해 진행되었던 ‘HICKORY 시험’, ‘스트렌식’을 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 2세 상회 12세 미만 연령대 소아환자들을 대상으로 이루어진 ‘MULBERRY 시험’ 및 앞서 ‘스트렌식’을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 소아환자들을 참여시켜 진행된 ‘CHESTNUT 시험’ 등 3건의 시험으로 구성된 것이다.

이 중 ‘MULBERRY 시험’과 ‘CHESTNUT 시험’에서 도출된 결과는 지난 6월 27~30일 캐나다 온타리오州 몬트리올에서 개최되었던 제 12차 세계 소아 골 건강 학술회의(ICCBH)에서 발표됐다.

‘HICKORY 시험’에서 도출된 결과의 경우 다음달 9~12일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열리는 미국 골‧미네랄연구학회(ASBMR) 연례 학술회의에서 발표될 예정이다.

한편 에프짐포타제 알파는 호의적인 안전성 프로필을 내보인 가운데 3건의 전체 임상 3상 시험에서 대체로 양호한 내약성을 내보였다.

에프짐포타제 알파의 허가신청서는 일본을 포함한 세계 각국에서도 제출되어 심사가 진행 중이다.