헌팅턴병 치료제 3/4분기 FDA 허가신청 전망

네덜란드 유니큐어, ‘AMT-130’ 관련 FDA 전향적 의견 전달

 

허가신청 전망이 불투명했던 새로운 헌팅턴병 치료제 후보물질이 빠른 시일 내에 FDA에 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 보인다.

네덜란드의 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)는 FDA와 회의를 갖고 머리를 맞댄 결과 임상 1/2상 시험에서 도출된 3개년 분석결과가 헌팅턴병 치료제 후보물질 ‘AMT-130’의 가속승인 신청을 위한 일차적 분석자료로 접수할 만해 보인다는 의견을 전달받았다고 17일 공표했다.

이와 함께 FDA는 허가신청서 제출에 앞서 확증시험의 설계와 관련한 의견을 조율하고자 했다고 유니큐어 측은 설명했다.

모의절차를 진행하는 대신 표준요법제와 동시 대조군(concurrent control) 시험에 관한 고려사항 등에 대해 의견을 개진했다는 것이다.

앞서 FDA는 지난해 11월 유니큐어 측과 회의를 갖고 협의를 진행했지만, 임상 1/2상 시험에서 도출된 자료에 대해 허가신청을 뒷받침하는 일차적 입증자료로 충분하지 않다고 평가함에 따라 허가신청 전망을 불투명하게 한 바 있다.

하지만 이날 유니큐어 측은 FDA가 신속하게 협의를 진행하고자 한다는 의사를 전달해 옴에 따라 지체없이 확증시험에 대한 의견교환을 진행할 것이라고 밝히면서 달라진 분위기를 전했다.

특히 이날 유니큐어 측은 허가신청서 제출에 앞서 FDA와 시험에 관한 구체적인 내용들에 대해 추가로 의견을 조율할 것이라면서 오는 3/4분기 중으로 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 전망했다.

유니큐어社의 매트 카푸스타 대표는 “오늘 공개된 내용이 허가신청을 위해 FDA와 지속해 온 협의의 결과가 반영된 것”이라면서 “미국 내 헌팅턴병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하고자 FDA가 진정성 있게 협의를 진행해 준 것에 감사의 뜻을 전하고자 한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA가 현재 확보되어 있는 임상자료가 가까운 장래의 허가신청서 제출을 뒷받침할 수 있다는 데 동의한 데다 확증시험 설계에 대해서도 신속하게 협력했다”며 “지금까지 산출된 임상자료의 일관성과 강점에 미루어 볼 때 ‘AMT-130’이 환자들을 위해 유의미한 차이를 이끌어 낼 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

‘AMT-130’이 미국시장 뿐 아니라 글로벌 마켓에 신속하고 책임감 있게 발매되어 환자와 환자가족들에게 공급될 수 있도록 하는 데 변함없이 초점을 맞춰 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

유니큐어 측은 최근 FDA와 가진 회의의 최종회의록을 차후 30일 이내에 전달받을 수 있을 것으로 예상했다.

‘AMT-130’은 앞서 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정된 바 있다.

헌팅턴병 치료제가 FDA로부터 ‘재생의학 첨단 치료제’로 지정받은 것은 ‘AMT-130’이 최초였다.

‘AMT-130’은 또한 ‘혁신 치료제’와 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되기도 했다.