사노피 망막질환 유전자 치료제 美 ‘패스트 트랙’

황반변성 원인 지도형 위축 치료用 유리체 내 1회 주사제

사노피社는 노화 관련 황반변성(AMD)으로 인한 지도형 위축(GA) 치료용 유리체 내 1회 주사 유전자 치료제로 개발을 진행 중인 ‘SAR446597’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 16일 공표했다.

‘패스트 트랙’은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 중증 질환들을 겨냥한 치료제 후보물질들의 개발과 심사가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 도입된 프로그램이다.

FDA가 다양한 중증질환에 대응하는 중요한 신약이 환자들에게 조기에 공급될 수 있도록 하기 위해 도입한 것이 ‘패스트 트랙’ 프로그램인 것이다.

‘SAR446597’은 유전물질이 암호화된 2개의 치료용 항체 절편(fragments)을 전달해 보체(補體) 경로에서 중요한 2개 구성요소들을 표적으로 작용하고 억제하도록 개발이 진행 중인 기대주이다.

여기서 언급된 2개 구성요소들은 고전적 경로에 존재하는 ‘C1s’ 보체와 대체경로에 존재하는 Bb 인자(factor Bb)이다.

이 같은 이중표적 접근방법은 망막 미세환경 내부에서 지속적으로 보체를 억제하는 한편으로 잦은 유리체 내 주사의 필요성을 배제해 치료에 따른 부담을 크게 낮출 수 있을 것이라는 측면에서 임상적 이점을 내포한 것으로 주목되고 있다.

‘SAR446597’은 1회 주사하면 치료용 단백질들이 장기간 동안 발현되어 보체 매개 망막질환의 기저 병태생리학적 측면들에 대응할 수 있게 해 줄 것으로 보인다.

사노피 측은 빠른 시일 내에 ‘SAR446597’의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 임상 1/2상 시험에 착수할 예정이다.

현재 사노피 측은 이와 별도로 유리체 내에 1회 주사하는 유전자 치료제 후보물질 ‘SAR402663’을 평가하기 위한 임상 1/2상 시험을 진행 중이다.

‘SAR402663’은 신생혈관 습식 노화 관련 황반변성 치료제로 개발이 진행되고 있다.