日 오노, 진성 적혈구 증가증 치료제 파트너십

美 아이오니스 파마와 라이센스 제휴 사파블러센 전권

일본 제약기업 오노 파마슈티컬社(小野藥品)는 RNA 표적 의약품 사파블러센(sapablursen)을 진성(眞性) 적혈구 증가증 치료제로 개발하기 위해 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)와 라이센스 제휴에 합의했다고 11일 공표했다.

진성 적혈구 증가증은 ‘진성 다혈구증’으로도 불리는 혈액질환의 일종이다.

사파블러센은 현재 성인 진성 적혈구 증가증 환자들을 충원한 가운데 임상 2상 ‘IMPRSSION 시험’이 진행 중이다.

사파블러센은 ‘TMPRSS6’ 유전자의 생성량을 감소시켜 체내에서 철 성분의 항상성을 유지하는 데 핵심적인 조절자의 역할을 하는 헵시딘(hepcidin)의 발현량 증가를 유도하도록 설계된 기대주이다.

FDA는 지난해 1월 사파블러센은 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로, 같은 해 8월에는 ‘희귀의약품’으로 각각 지정한 바 있다.

양사간 합의에 따라 오노 파마슈티컬 측은 글로벌 마켓에서 사파블러센의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 보유하게 됐다.

아이오니스 파마슈티컬스 측의 경우 현재 진행 중인 임상 2상 ‘IMPRSSION 시험’을 이어가 매듭짓는 부분을 맡기로 했다.

그러면 오노 파마슈티컬 측은 후속개발과 허가취득 및 발매 등을 진행키로 했다.

합의에 도달함에 따라 오노 파마슈티컬은 2억8,000만 달러의 계약성사 선불금을 아이오니스 파마슈티컬스 측에 지급키로 했다.

이와 함께 차후 개발, 허가취득 및 매출 등의 측면에서 성과에 도달했을 때 최대 6억6,000만 달러의 각종 성과금을 지급키로 했다.

사파블러센이 발매에 들어갔을 때 매출액 대비 10% 중반대 로열티 또한 건네기로 했다.

오노 파마슈티컬社의 도이치 다키노 대표 겸 최고 운영책임자는 “RNA 표적 의약품 분야의 개척자 가운데 한곳인 아이오니스 파마슈티컬스 측과 사파블러센의 후속개발 등을 위한 제휴관계를 구축키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이번 합의가 혈액질환 분야의 파이프라인을 강화하고자 하는 우리의 전략과 궤를 같이하는 것”이라고 말했다.

우리는 사파블러센이 글로벌 마켓에서 진성 적혈구 증가증 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 확고하게 자리매김할 수 있을 것으로 기대하고 있다고 덧붙이기도 했다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “아이오니스 파마슈티컬스와 오노 파마슈티컬이 중증질환을 앓고 있는 환자들의 니즈가 충족될 수 있도록 도움을 줄 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있다는 공통분모를 공유해 오고 있다”면서 “진성 적혈구 증가증 환자들을 위한 접근성을 확대해 가치를 극대화시켜 줄 수 있는 차별화된 역량을 보유한 오노 파마슈티컬 측에 사파블러센을 맡기된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.