AZ 새 유전성 아밀로이드증 치료제 EU서 허가

아이오니스 파마 공동개발‧발매 ‘와인주아’(에플론터센)

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제 ‘와인주아’(Wainzua: 에플론터센)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 10일 공표했다.

‘와인주아’는 1기 또는 2기 다발성 신경병증을 동반한 성인환자들에게서 유전성 트랜스티레킨 매개 아밀로이드증을 치료하는 의약품으로 이번에 허가를 취득했다.

유럽에서 자가주사기를 사용해 월 1회 스스로 주사할 수 있는 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘와인주아’가 유일하다.

EU 집행위의 결정에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난해 10월 ‘와인주아’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

이번에 EU 집행위는 임상 3상 ‘NEURO-TTR문래그 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘와인주아’의 발매를 승인한 것이다.

시험에서 66주 동안 ‘와인주아’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7) 지표를 적용해 평가했을 때 일관되고 지속적인 유익성이 입증되면서 혈중 트랜스티레틴 단백질(TTR) 농도 및 신경병증성 손상 관련 일차적 시험목표가 충족됐다.

마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 삶의 질을 플라시보 대조그룹과 비교평가한 핵심적인 이차적 시험목표 또한 충족됐다.

이와 함께 ‘와인주아’는 ‘NEURO-TTRansform 시험’이 진행되는 동안 호의적인 안전성‧내약성 프로필이 지속적으로 입증됐다.

다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 진단 후 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초신경손상으로 이어지는 파괴적인 증상의 일종으로 알려져 있다.

치료하지 않은 채 방치하면 10년 이내에 치명적인 단계로 진행되는 것이 통례이다.

‘와인주아’는 트랜스티레틴 단백질의 생성이 원천적으로 감소하도록 설계된 월 1회 투여용 RNA 표적치료제의 일종이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “오는 유럽에서 ‘와인주아’가 허가를 취득함에 따라 다발성 신경병증을 동반한 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들에게서 트랜스티레틴 단백질 생성을 일관되게 억제하고, 신경병증성 손상과 삶의 질을 개선해 줄 수 있는 새롭고 자가투여할 수 있는 치료대안이 제공될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

북미와 영국에 이어 이제 유럽에서도 ‘와인주아’가 허가를 취득하면서 아이오니스 파마슈티컬스가 제휴업체인 아스트라제네카社와 함께 ‘와인주아’가 각국의 환자들에게 신속하고 효과적으로 공급될 수 있도록 힘을 기울이는 과정에서 지속적인 진전이 이루어지고 있는 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

‘와인주아’는 지난 2023년 12월 미국에서 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로 허가를 취득한 바 있다.

미국시장에서 ‘와인주아’는 ‘와이누아’(Wainua) 브랜드-네임으로 허가를 취득해 발매되고 있다.

‘와인주아’는 뒤이어 캐나다와 영국을 비롯한 세계 각국에서 후속승인을 취득했다.

글로벌 개발‧발매 합의에 따라 아스트라제네카 및 아이오니스 파마슈티컬스 양사는 미국시장에서 ‘와이누아’의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있다.

양사는 아스트라제네카 측이 개발‧발매와 관련한 독점적 전권을 보유한 기타 세계 각국에서도 허가를 취득하기 위해 공동보조를 취하고 있다.