근이영양증 심근병증 치료제 FDA서 ‘신속심사’

데라미오셀, 오늘 8월 말까지 승인 유무 결론 전망

니폰 신야쿠社(日本新藥)의 자회사로 미국 뉴저지州 동북부 도시 퍼래머스에 소재한 NS 파마社는 데라미오셀(deramiocol)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 10일 공표했다.

데라미오셀은 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)에 의해 허가신청서가 제출되었던 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 심근병증 치료용 세포치료제 후보물질이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 31일까지 데라미오셀의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

니폰 신야큐와 캐프리코 테라퓨틱스는 지난 2022년 1월 미국시장에서 데라미오셀의 독점적 공급 합의를 도출한 바 있다.

NS 파마 측의 경우 미국시장에서 데라미오셀의 발매‧공급을 진행할 수 있는 독점적 권한을 보유하고 있다.

NS 파마社의 유키테루 스기야마 대표는 “데라미오셀이 뒤시엔느 근이영양증을 진단받은 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 명확하게 대응할 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “우리가 이 희귀질환 커뮤니티에 추가적인 치료대안을 선보일 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 된 것은 고무적인 일”이라고 말했다.

데라미오셀은 측색질병증 및 심부전 환자들을 대상으로 진행되었던 전임상‧임상시험에서 괄목할 만한 면역조절, 항 섬유 및 재생활성이 입증된 동종이계 심장공 유래세포들(cardiosphere-derived cells)로 구성되어 있는 세포치료제 후보물질이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA가 빠른 시일 내에 도출할 수 있을 것으로 기대되는 심사결과를 지켜볼 일이다.