뒤시엔느 근이영양증 치료제 EU 허가지위 재고

EU 집행위, ‘트랜스라나’ 자문위 부정적 의견 채택 “No”

미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 희귀질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 1월 24일 제시했던 부정적인 의견을 EU 집행위원회가 채택하지 않기로 결정했다고 20일 공표했다.

CHMP가 ‘트랜스라나’의 조건부 승인지위 갱신과 관련해서 제시했던 부정적인 의견을 EU 집행위가 받아들이지 않기로 했다는 것이다.

이날 PTC 테라퓨틱스 측에 따르면 EU 집행위는 ‘트랜스라나’의 승인지위 갱신 여부를 재평가하라면서 안건을 CHMP에 되돌려 보냈다.

‘트랜스라나’는 이에 따라 시장에 계속 공급되면서 현재의 허가지위에 따라 유럽 각국의 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 사용될 수 있게 됐다.

EU 집행위는 환자 등록자료와 실제 임상현장(real-world) 입증자료를 포함한 전체적인 자료를 재차 검토할 것을 CHMP에 요망했다.

PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “현행 ‘트랜스라나’의 허가 지위가 유지될 수 있게 된 것은 유럽 각국에서 넌센스 변이(nonsense mutation)로 불리는 특정한 유형의 유전자 결함을 동반한 연소자(年少者) 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 주어진 커다란 승리라 할 수 있을 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

클라인 대표는 뒤이어 “임상시험과 장기 ‘STRIDE 등록자료’에서 입증된 효능과 안전성을 보면 ‘트랜스라나’가 넌센스 변이 동반 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈를 채워줄 수 있을 것임을 뒷받침하고 있다”며 “이에 따라 CHMP가 진행할 차기 행보와 관련해서 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

이날 PTC 테라퓨틱스 측에 따르면 EMA 또한 지난해 9월 5일 ‘트랜스라나’와 관련해서 소집되었던 학술 자문그룹(SAG) 회의에서 검토를 거쳐 도출되었던 결정과 뒤이어 진행되었던 전체 후속절차들이 무효화되었음을 자사에 통보해 왔다.

지난해 9월 학술 자문위원회에서 나온 결정 뿐 아니라 올해 1월 열렸던 회의 결과들도 CHMP에서 검토되지 않을 것이라고 PTC 테라퓨틱스 측은 덧붙였다.

한편 PTC 테라퓨틱스 측은 유럽시장에서 ‘트랜스라나’의 허가지위 유지에 따른 긍정적인 영향을 정확하게 예측할 수 없는 만큼 현재로선 2024 회계연도 전체 매출전망에 대한 가이드라인 제시를 유보키로 했다고 밝혔다.