에자이, ‘메코발라민’ 고용량제제 ALS 적응증 승인 신청

일본 에자이는 ‘메코발라민(mecobalamin)’의 고용량 제제를 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료약으로 후생노동성에 승인신청했다고 최근 발표했다.

‘메코발라민’은 생체 내 조효소형 비타민 B12의 한 종류로, 40년 전부터 말초성 신경장애 치료약으로 판매되어 왔다. 이 약은 후생노동성으로부터 희귀 질병용 의약품으로 지정되어 있다.

에자이는 2015년 5월 ALS를 대상질환으로 고용량 메코발라민의 신약 승인 신청을 했지만, 추가 시험이 필요하다는 판단에 의해 2016년 3월 신청을 취하했다. 이후 의사 주도 임상시험에서 양호한 결과를 얻어 이번 신청을 재개했다.

이번 신청은 토쿠시마대햑병원 등에서 실시된 의사 주도 임상 3상시험의 결과에 근거했다. 이 시험에서 ALS 병태에 대한 작용기전은 규명되지 않았지만, 발병 조기의 ALS환자의 기능저하를 늦추는 효과가 나타났다.

일본에서는 1990년대부터 후생과학연구비 보조금을 통해 신경변성질환에 관한 연구반에서 ALS에 대한 고용량 메코발라민 임상연구가 시작되었다. 말초성 신경장애 치료약으로 승인된 용량의 50~100배량인 1회 25㎎~50㎎의 메코발라민의 근육 내 투여에 의한 단기 및 장기 임상시험에서 고용량 메코발라민이 ALS에 대해 임상효과를 나타낼 가능성이 시사되어 에자이는 2006년부터 임상 2/3상 시험을 실시했던 것. 이후 2015년 5월 임상결과를 토대로 신약 승인을 신청했지만 추가시험이 필요하다는 판단에 따라 2016년 3월 신청을 취하했다 이번 신청을 재개하게 됐다.