베체트병 구강 병변 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

美 솔리제닉스 두스케타이드 연내 임상 2상 착수

미국 뉴저지州 프린스턴에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔리제닉스社(Soligenix)는 자사의 베체트병 구강 병변 치료제 ‘SGX945’(두스케타이드‧dusquetide) 개발 프로그램이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됐다고 8일 공표했다.

‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됨에 따라 ‘SGX945’는 FDA에 허가신청서를 제출할 때 순차제출(rolling basis)이 가능케 됐다.

이와 함께 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정된 개발 프로그램은 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 가능성 또한 높아지게 된다.

‘신속심사’ 대상으로 지정되면 심사를 진행하는 데 소요되는 기간이 6개월 정도로 단축될 수 있게 된다.

베체트병은 혈관에서 나타나는 희귀, 난치성, 염증성 장애의 일종으로 청소년기에서 성인 초기에 주로 진단이 이루어지지만, 증상이 시간이 흐름에 따라 악화와 개선을 거듭하면서 여러모로 영향을 미치게 된다.

심한 통증을 나타낼 수 있는 데다 장애를 수반해 환자들의 삶의 질에 크게 부정적인 영향을 미치는 것으로 알려져 있기 때문.

가장 빈도높게 수반되는 증상들을 보면 구내염이 전체 환자들의 95% 정도에서, 피부발진 및 병변이 50% 안팎의 환자들에게 나타나는 것으로 알려져 있다.

이와 함께 생식기 염증이 50%, 다리궤양이 40%, 안구 염증이 15% 안팎의 환자들에게 수반된다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국 내 환자 수가 1만8,000여명, 유럽 각국의 환자 수는 80,000여명, 전 세계 환자 수는 100만명 정도로 추정되고 있다.

솔리제닉스社의 크로스토퍼 J. 섀버 대표는 “우리는 ‘SGX945’가 FDA에 의해 베체트병 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “앞서 구내염 환자들을 대상으로 이루어진 시험례들의 결과를 보면 ‘SGX945’가 항암화학요법제나 방사선요법에 의해 유발된 아프타 궤양(즉, 혓바늘)에 나타내는 활성이 명확하게 입증된 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “기저 혈관염이 점막과 피부의 궤양으로 진행되는 베체트병이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”며 “구내염 환자들의 아프타 궤양에 나타낸 유망한 결과에 미루어 볼 때 ‘SGX945’가 이 난치성, 만성질환으로 인해 고통받고 있는 데다 충분한 치료를 받지 못하고 환자들에게 큰 도움을 줄 수 있을 것”이라고 강조했다.

이에 따라 올해 안으로 임상 2상 시험이 착수될 수 있도록 할 것이라고 섀버 대표는 덧붙였다.

베체트병 치료제 ‘SGX945’, 구내염 치료제 ‘SGX942’로 개발이 진행 중인 두스케타이드는 선천적 방어 조절자(IDR)의 일종이자 새로운 계열의 합성 페타이드이다.

두스케타이드는 건강한 피험자 84명을 대상으로 진행되었던 임상 1상 시험에서 안전성과 내약성이 입증됐다.

두경부암을 치료하기 위해 항암화학요법제를 사용한 관계로 구내염이 나타난 환자 350여명을 대상으로 이루어진 임상 2/3상 시험 결과를 보면 장기적으로 나타난 보조적인 유익성을 포함해 긍정적인 효능이 입증됐다.