화이자 B형 혈우병 치료제 加서 최초 허가취득

‘베크베즈’(피다나코진 엘라파보벡)..美ㆍEU는 심사 중

화이자社 캐나다지사는 아데노 연관 바이러스(AAV) 운반체 기반 유전자 치료제 ‘베크베즈’(Beqvez: 피다나코진 엘라파보벡)가 B형 혈우병 치료제로 캐나다 보건부의 허가를 취득했다고 3일 공표했다.

B형 혈우병 치료제 ‘베크베즈’가 발매를 승인받은 것은 캐나다가 처음이다.

‘베크베즈’는 변이 아데노 연관 바이러스 혈청형 ‘Rh74’에 대응하는 중화항체들에 음성을 나타내고, 중고도(moderately severe)에서 고도에 이르는 18세 이상의 성인 B형 혈우병(선천성 제 9혈액응고인자 결핍) 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

화이자社 캐나다지사 특수사업부의 프레데릭 라부아 대표는 “화이자가 각종 혈액장애 치료제들을 개발하고 발매하는 데 지난 30년 이상 오랜 경험을 축적해 왔던 만큼 혈우병 환자들이 지속적으로 직면하고 있는 커다란 도전요인들을 깊이 이해하고 있다”면서 “우리가 B형 혈우병 환자들을 위한 혁신적인 치료대안으로 유전자 치료제를 선보일 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.

캐나다 보건부는 개방표지, 단일그룹 임상 3상 ‘BENEGENE-2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘베크베즈’에 대해 승인을 결정한 것이다.

이 시험은 중고도에서 고도에 이르는 B형 혈우병(제 9혈액응고인자 순환활성 2% 이하)을 앓고 있는 18~65세 연령대 성인 남성 피험자들을 대상으로 ‘베크베즈’의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.

시험의 주된 목표는 ‘베크베즈’ 또는 제 9혈액응고인자 예방 대체요법제를 투여하면서 연간 출혈률(ABR)을 평가하는 데 두어졌다.

‘BENEGENE-2 시험’에는 총 45명의 환자들이 피험자로 참여했다.

캐나다 맥매스터대학 보건대학(HEI)의 알폰소 이오리오 교수는 “우리 대학이 ‘베크베즈’의 개발을 진행하는 과정에서 캐나다 내 임상시험기관의 한곳으로 주어진 역할을 수행할 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”면서 “새로운 치료제로 승인된 ‘베크베즈’가 1회 투여로 간 내부에서 제 9혈액응고인자가 지속적으로 생성되도록 하면서 잦은 투여로 인한 부담을 감소시켜 주고, 환자들의 삶을 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 언급했다.

세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 전 세계의 B형 혈우병 환자 수는 지난 2021년 현재 총 3만8,000여명에 달할 것으로 추정되고 있다.