BMS, 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 제휴

RNA 치료제 개발 전문 제약사와 라이센스ㆍ연구협약

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 본사를 둔 가운데 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs)라 불리는 새로운 계열의 RNA 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 제약기업으로 알려진 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)와 손을 잡았다.

애비디티 바이오사이언스社는 다양한 심혈관계 표적들을 겨냥한 가운데 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 BMS와 글로벌 라이센스 및 연구제휴 계약을 체결했다고 28일 공표했다.

합의를 도출함에 따라 BMS 측으로부터 최대 23억 달러의 계약성사금과 각종 성과금 등을 지급받을 수 있을 것으로 기대된다고 이날 애비디티 바이오사이언스 측은 설명했다.

이와 관련, 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체는 모노클로날 항체들의 특이성을 정밀의학 올리고뉴클레오타이드 치료제들과 결합시켜 지금까지 RNA 치료제들로는 치료할 수 없었던 질병의 근본적인 원인을 표적으로 작용하도록 한다는 장점이 눈에 띈다.

이번에 양사가 도출된 전략적 제휴는 애비디티 바이오사이언스 측이 BMS와 구축하고 있는 기존의 협력관계를 대폭 확대해 이 항체 올리고뉴클레오타이드 결합 분야의 영역을 확충할 수 있도록 해 줄 것이라는 관측이다.

다만 애비디티 바이오사이언스 측은 내부적으로 수행해 왔던 희귀 심장병 관련 연구‧개발 프로그램들의 경우 변함없이 계속 진행키로 했다.

양사간 합의에 따라 애비디티 바이오사이언스는 BMS 측으로부터 1억 달러의 계약성사금을 지급받기로 했다.

1억 달러의 계약성사금은 현급으로 지급될 6,000만 달러와 애비디티 바이오사이언스 측이 발행한 보통주를 한 주당 7.88달러‧총 4,000만 달러 상당의 조건에 매입하는 내용으로 구성되어 있다.

이와 함께 애비디티 바이오사이언스 측은 연구‧개발 성과금으로 최대 13억5,000만 달러를, 상용화 성과금으로 최대 8억2,500만 달러를, 발매가 이루어졌을 때 매출액에 따라 최대 두자릿수 초반대 로열티를 각각 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다.

BMS 측의 경우 양사의 협력을 통한 미래의 임상개발, 허가취득 절차 및 발매활동을 진행하는 데 소요될 자금을 전담키로 했다.

애비디티 바이오사이언스社의 새라 보이스 대표는 “심혈관계 치료제 발굴‧개발 분야의 세계적인 리더기업이라 할 수 있는 BMS와 협력관계의 폭을 확대키로 합의한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이번에 구축한 전략적 제휴관계에 힘입어 심장병 적응증 관련 연구‧개발 프로그램을 지속적으로 진행하고 있는 우리가 심혈관계 치료제 부문에 대한 공략을 강화할 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 내비쳤다.

지금까지 기존의 RNA 치료제들로는 도달할 수 없었던(unreachable) 파괴적인 질병들에 대응하기 위해 우리의 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼이 한층 더 폭넓게 이용될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.

애비디티 바이오사이언스 측에 따르면 이날 발표와 무관하게 그동안 내부적으로 진행해 왔던 발굴 파이프라인의 경우 계속 별도로 진행될 예정이다.

이 파이프라인은 희귀 골격근 질환 및 희귀 심근질환들을 치료하기 위한 후보물질 연구‧개발 프로그램들로 구성되어 있다.

현재 애비디티 바이오사이언스 측은 임상 1/2상 단계의 희귀질환 프로그램 3건을 진행 중이다.

제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 후보물질 ‘AOC 1001’과 안면견갑상완근 이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1020’, 엑손 44 스키핑 변이가 나타날 위험성이 높은 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1044’ 등이 그것이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 프란시스코 라미레즈-발레 부회장 겸 면역학‧심혈관계테마연구소 소장은 “이번에 애비디티 바이오사이언스 측과 구축한 제휴가 중증 심혈관계 질환을 앓고 있는 환자들에게 전환적인(transformative) 효과를 나타낼 수 있는 잠재력을 내포한 혁신적인 치료방법들에 대해 우리가 지속적으로 진행하고 있는 투자에서 중요한 한 부분이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “인과성 측면에서 생명공학에 초점을 맞추고 있는 우리가 질병 메커니즘에 대응하는 치료방법들을 성공적으로 개발하기 위한 노력을 진행 중인 만큼 우리 연구‧개발 조직이 애비디티 바이오사이언스의 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼과 같은 기술을 이용해 유의미한 표적들을 확인하고, 환자들이 필요로 하는 신약을 개발해 나갈 것”이라고 다짐했다.

한편 애비디티 바이오사이언스 측은 앞서 지난 2021년 BMS가 지분 100%를 보유한 자회사인 마이오카디아社(MyoKardia)와 연구제휴 관계를 구축한 바 있다.

당시 양사는 심장조직에서 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체를 이용할 수 있는 잠재적 가능성을 입증하기 위해 맞손을 잡았던 것이다.

이번에 BMS와 새로운 제휴계약을 체결함에 따라 심혈관계 질환 분야에서 이루어진 연구활동의 폭을 확대하면서 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼 기술을 한층 더 전폭적으로 이용할 수 있게 될 전망이다.