BMS ‘아베크마’ 적응증 추가 FDA 결정 딜레이

다음달 16일 승인 유무 결론 당초 전망 물 건너가

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 생명공학기업 2세븐티 바이오社(2seventy bio)는 유전자 치료제 ‘아베크마’(Abecma: 이데캅타진 비클류셀)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 자료검토를 위한 회의를 소집할 예정이라고 20일 공표했다.

양사는 본임상 3상 ‘KarMMa-3 시험’의 결과를 근거로 3회 치료전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 위한 치료제로 ‘아베크마’를 사용할 수 있도록 해 달라는 요지로 적응증 추가 신청서를 제출한 바 있다.

환자들이 앞서 3회에 걸쳐 치료를 진행하는 데 사용한 치료제들은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 모노클로날 항체 등이었다.

‘아베크마’의 적응증 추가 신청서는 지난 4월 FDA에 의해 접수되어 심사절차가 개시된 바 있다.

신청서가 접수되었을 당시 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 16일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 것으로 예상됐었다.

하지만 FDA는 항암제 자문위가 검토할 자료를 아직까지 확인하지 않은 상태이다.

이에 따라 FDA는 12월 16일까지 적응증 추가 여부를 결정할 수 없다는 점을 통보해 왔다고 이날 양사는 설명했다.

양사는 항암제 자문위가 총 생존기간(OS) 관련 이차적 시험목표에 대한 자료를 검토하게 될 것으로 예상했다.

또한 FDA와 협의를 지속하면서 항암제 자문위 회의에 참석해 ‘아베크마’가 3회 치료전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들에게 사용했을 때 괄목할 만한 개선효과를 나타낼 수 있을 것임을 강조한다는 방침이다.

항암제 자문위 회의는 현재 허가를 취득해 사용 중인 ‘아베크마’의 적용증에는 영향을 미치지 않는다.

현재 ‘아베크마’는 4회 이상 치료전력 이후 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 모노클로날 항체를 사용해 치료를 진행한 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 항암제로 사용되고 있다.

‘KarMMa-3 시험’에서 일차적 시험목표는 충족된 것으로 나타났다.

3회 치료전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자그룹 가운데 ‘아베크마’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 기존의 표준요법제를 사용한 대조그룹에 비해 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 연장된 데다 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 괄목할 만하게 감소했다는 의미이다.

안전성 결과를 보면 이미 탄탄하게 확립되어 있는 데다 일반적으로 예측 가능한 ‘아베크마’의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

‘KarMMa-3 시험’에서 확보된 최종 무진행 생존기간 자료와 중간 총 생존기간 자료는 다음달 9~12일 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최되는 미국 혈액학회(ASH) 제 65차 연례 학술회의 기간 중 11일 발표될 예정이다.

‘KarMMa-3 시험’에서 도출된 자료를 근거로 3회 치료전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들에게 ‘아베크마’를 사용할 수 있도록 요청하는 내용의 적응증 추가 신청 건은 현재 유럽 의약품감독국(EMA), 스위스 의약품청(Swissmedic) 및 일본 후생노동성에서도 심사가 진행 중이다.