글락소 빈혈 동반 골수섬유증제 EU 승인 성큼

EU 최초 빈혈 동반 골수섬유증 치료제 자리매김 기대

글락소스미스클라인社는 자사의 모멜로티닙(momelotinib)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 13일 공표했다.

CHMP가 허가를 권고한 모멜로티닙의 적응증은 원발성 골수섬유증, 진성 적혈구 증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판 증가증 후 골수섬유증 환자 및 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 사용전력이 없거나 ‘옵젤루라’(룩솔리티닙)을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들도 중등도에서 중증에 이르는 빈혈 증상을 동반한 성인환자들의 질병 관련 비장종대(脾臟腫大) 또는 관련증상들을 치료하는 용도이다.

모멜로티닙은 지난 9월 성인 빈혈 동반 중등도 또는 고도 위험성 골수섬유증 환자 치료제 ‘오자라’(Ojjaara) 제품명으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

허가를 취득할 경우 모멜로티닙은 EU에서 골수섬유증을 새로 진단받았거나 앞서 치료를 진행한 전력이 있고, 중등도에서 중증에 이르는 빈혈을 동반한 환자들의 비장종대 및 증상들에 대응하는 유일한 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

EU에서 모멜로티닙의 허가취득 시점은 내년 초가 될 것으로 예상되고 있다.

글락소스미스클라인社의 니나 모하스 항암제 글로벌 제품전략 담당부회장은 “모멜로티닙이 중등도에서 중증에 이르는 빈혈을 동반한 경우를 포함한 골수섬유증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 차별화된 작용기전의 치료대안이라 할 수 있을 것”이라면서 “골수섬유증 환자들의 대다수에서 빈혈 증상이 수반되는 데다 이로 인해 수혈을 필요로 하거나 상당수가 약물치료를 중단하는 결과로 귀결되고 있는 형편”이라고 말했다.

이에 따라 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것은 EU 각국에서 이 난치성 혈액암을 앓고 있는 환자들에게 모멜로티닙이 공급될 수 있도록 하기 위해 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것이라는 말로 모하스 부회장은 의의를 강조했다.

CHMP는 본임상시험으로 이루어진 임상 3상 ‘MOMENTUM 시험’에서 확보된 자료와 임상 3상 ‘SIMPLIFY-1 시험’에 참여한 중등도에서 중증에 이르는 성인 빈혈(헤모글로빈 수치 10g/dL 상회) 환자 하위그룹에서 도출된 자료를 근거로 허가권고 의견을 집약한 것이다.

‘MOMENTUM 시험’은 빈혈성, 증후성, JAK 치료전력이 있는 골수섬유증 환자그룹에게 나타나는 핵심적인 증상들을 치료하거나 감소시키는 데 모멜로티닙이 나타내는 효능 및 안전성을 다나졸(danazol)과 비교평가하기 위해 설계된 시험례이다.

‘SIMPLIFY-1 시험’은 앞서 JAK 저해제를 사용한 전력이 없는 골수섬유증 환자들을 대상으로 모멜로티닙 또는 ‘옵젤루라’(룩솔리티닙)가 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계됐다.

이들 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 혈소판 감소증, 구역, 두통, 현훈, 피로, 무력증, 복통 및 기침 등이 보고됐다.

모멜로티닙은 EU에서 허가를 취득하면 미국시장과 달리 ‘옴자라’(Omjjara) 제품명으로 발매될 예정이다.

‘오자라’의 경우 성인 빈혈 환자들에게서 원발성 골수섬유증, 이차성 골수섬유증(진성 적혈구 증가증 후 및 본태성 혈소판 증가증 후)을 치료하는 약물로 FDA의 허가를 취득했다.

미국과 EU를 제외한 세계 각국에서는 아직까지 모멜로티닙이 허가를 취득한 전례가 부재한 상황이다.