FDA, 신장병 치료용 항체 ‘혁신 치료제’ 지정

원발성 막성 신장병증 치료제 기대주 펠자타맙

미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 면역치료제 및 생물의약품 개발‧발매 전문 생명공학기업 아이-맵社(I-Mab)와 중국의 중증 면역 매개성 질환 표적치료제 개발 전문 생명공학기업 HI-바이오社(HI-Bio)는 원발성 막성(膜性) 신장병증(PMN) 치료제로 개발이 진행 중인 CD38 항체 펠자타맙(felzartamab)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 2일 공표했다.

원발성 막성 신장병증은 40~50대 연령대에 진단받는 것이 통례이다.

전체 환자들의 80% 정도에서 부종, 단백뇨 및 저알부민혈증 등의 신장 증후군들을 나타내는 것으로 알려져 있지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

HI-바이오社의 업탈 파텔 최고 의학책임자는 “지금까지 수집된 유망한 자료와 원발성 막성 신장병증 환자들을 위한 치료제 개발의 필요성 등에 주목한 FDA가 펠자타맙을 ‘혁신 치료제’로 지정키로 결정한 것”이라면서 “우리는 원발성 막성 신장병증 환자들에게서 펩자타맙을 사용하는 세포 소모(depletion) 전략이 CD38 양성 형질세포들에 의해 생성된 항체들에 의해 촉발되는 다수의 면역 매개성 질환들에 적용될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

이에 따라 우리는 비단 원발성 막성 신장병증 뿐 아니라 면역글로불린 A 신병증, 항체 매개 거부반응 및 루푸스 신염 등을 비롯해 다양한 질병들을 겨냥한 치료제로 펠자타맙의 개발을 진행하고 있다고 덧붙이기도 했다.

FDA는 중증으로 나타나거나 생명을 위협할 수 있는 증상들을 적응증으로 하는 약물들의 개발과 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 면밀한 심사를 거쳐 ‘혁신 치료제’로 지정하는 프로그램을 두고 있다.

‘혁신 치료제’로 지정될 수 있으려면 해당약물이 기존 치료제에 비해 임상적으로 괄목할 만한 개선효과를 나타낼 수 있을 것임을 입증한 예비 임상자료가 확보되어야 한다.

FDA는 지금까지 제출된 임상자료를 근거로 펠자타맙을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.

제출된 임상자료 가운데는 임상 1b/2a상 개념증명 시험과 개방표지 시험으로 진행되었던 ‘M-PLACE 시험’에서 확보된 결과가 포함되어 있다.

‘M-PLACE 시험’의 최종분석 결과는 1~5일 미국 펜실베이니아州 필라델피아에서 열린 미국 신장병학회(ASN) 2023년 신장병 주간 연례 학술회의에서 발표됐다.

아이-맵 측은 중국 본토와 홍콩, 마카오 및 타이완을 포괄하는 중화권에서 전체 적응증에 걸쳐 펠자타맙의 개발‧발매를 진행할 수 있는 전권을 보유하고 있다.

현재 아이-맵 측은 각종 암과 자가면역성 질환들을 대상으로 펠자타맙에 대한 평가를 진행 중이다.

이 중에는 중국에서 무진행 생존기간을 일차적 시험목표로 정한 가운데 펩자타맙과 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손을 병용하는 2차 약제가 다발성 골수종에 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험이 포함되어 있다.

내년 중 시험결과가 공개된 후 허가신청서 제출이 이어질 수 있을 것으로 예상되고 있다.

아이-맵社의 앤드류 주 대표는 “FDA가 지난 5월 ‘희귀의약품’으로 지정한 데 이어 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정함에 따라 우리는 펠자타맙의 잠재적 치료 유익성에 대해 대단히 고무되어 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “이번 지정이 아이-맵 뿐 아니라 우리의 파트너인 HI-바이오와 원발성 막성 신병증 커뮤니티를 위해서도 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라며 “우리는 각종 암과 자가면역성 질환을 대상으로 겨냥한 혁신적인 면역치료제로 펠자타맙의 효능을 지속적으로 평가해 나갈 것”이라고 덧붙였다.