세르비에 백혈병 치료제 골수이형성증 플러스

IDH1 변이 재발/불응성 골수이형성 증후군 최초 치료제

프랑스 제약기업 세르비에社는 자사의 아이소시트르산 탈수소효소-1(IDH1) 변이 저해제 계열 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘팁소보’(Tibsovo: 아이보시데닙 정제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.

새로 추가된 ‘팁소보’의 적응증은 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군(MDS) 환자들을 치료하는 용도이다.

이에 따라 ‘팁소보’는 IDH1 변이 암들과 관련해서 5번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.

IDH1 변이를 나타내는 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군을 진단받은 환자들을 위한 표적치료제로 승인된 것은 ‘팁소보’가 최초이자 유일하다.

세르비에社의 아르준 프라사드 제약영업 담당대표는 “지속적인 혁신을 통한 IDH 변이 억제로 난치성 암 환자들의 삶을 지원할 수 있는 대안 모색을 세르비에가 선도하고 있다는 점에 대해 자부심을 느낀다”고 말했다.

그는 뒤이어 “IDH1 변이 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군 환자들을 위한 최초이자 유일한 표적치료제로 FDA가 ‘팁소보’의 승인을 결정한 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 괄목할 만한 진전을 이루면서 최적의 치료제를 최적의 환자들에게 최적의 시기에 공급하고자 세르비에가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

FDA는 IDH1 변이 재발성 또는 불층성 골수이형성 증후군 환자들을 충원한 후 개방표지 시험으로 진행되었던 1건의 본임상 1상 시험에서 확보된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘팁소보’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 38.9%의 완전관해율과 83.3%의 객관적 반응률을 나타낸 것으로 분석됐다.

아울러 평균 완전관해 지속기간은 1.9개월로 산출됐다.

자료 컷오프 시점에서 평균 완전반응 지속기간은 아직 도출되지 않은 것으로 나타났고, 평균 총 생존기간은 35.7개월로 집계됐다.

또한 착수시점에서 적혈구 또는 혈소판 수혈 의존성을 내보였던 9명의 환자들 가운데 66.7%가 56일 이상의 착수시점 이후 기간 동안 수혈 비 의존성을 나타냈다.

전체적으로 볼 때 ‘팁소보’의 약물치료 관련 부작용은 이미 알려진 안전성 프로필과 대동소이했다.

미국에서 골수이형성 증후군은 매년 1만6,000여명이 진단받는 것으로 알려져 있다.

골수이형성 증후군 환자들 가운데 3.6% 정도에서 조기에 변이를 촉진하는 것으로 알려진 IDH1 변이가 동반하는 것으로 추정되고 있다.

이처럼 IDH1 변이를 동반한 골수이형성 증후군 환자들은 전반적인 예후가 좋지 않은 데다 급성 골수성 백혈병으로 진행될 위험성이 높다는 것이 전문가들의 지적이다.

한편 ‘팁소보’는 ‘혁신 치료제’와 ‘신속심사’ 대상 지정을 거친 끝에 이번에 적응증 추가를 승인받았다.