지도형 위축 치료제 FDA 첫 ‘혁신 치료제’ 지정

아이버린 바이오 C5 보체 저해제 아바신캡타드 페골

미국 뉴저지州 파시파니에 소재한 새로운 망막질환 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 아이버릭 바이오社(Iveric Bio)는 노화 관련 황반변성에 수반되는 지도형 위축(GA: geographic atrophy) 치료제로 개발을 진행한 자사의 C5 보체(補體) 저해제 아바신캡타드 페골(avacincaptad pegol)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 17일 공표했다.

아바신캡타드 페골은 ‘지무라’(Zimura)라는 명칭으로도 알려진 기대주이다.

특히 지금까지 지도형 위축 적응증으로 개발이 진행된 치료제가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 아반신캡타드 페골이 최초이자 유일하다.

FDA는 본임상 3상 ‘GATHER1 시험’과 ‘GATHER2 시험’에서 사전에 정해진 12개월차 시점에서 도출된 일차적 시험목표 자료를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

‘혁신 치료제’는 중증질환을 치료하거나 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 증상을 적응으로 개발이 진행 중인 신약들의 개발‧심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 도입된 프로그램이다.

아이버릭 바이오社의 글렌 P. 스블렌도리오 최고경영자는 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것이 ‘GATHER1 시험’과 ‘GATHER2 시험’에서 일차적 시험목표가 충족된 가운데 안전성 프로필 또한 엄격한 기준을 충족했음을 방증하는 것이라는 게 우리의 믿음”이라면서 “이제 우리는 허가신청서를 완벽하게 제출하고 첫 번째 지도형 위축 치료제로 시장에 선을 보일 가능성을 기대하면서 발매를 준비하는 데 사세를 집중해 나가고자 한다”고 말했다.

이를 위해 아이버릭 바이오는 FDA와 긴밀하게 협력하면서 아바신캡타드 페골에 대한 심사일정이 신속하게 진행되어 지도형 위축에 의해 영향을 받는 노화 관련 환반변성 환자들을 위한 새로운 치료제가 발매될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

최근 아이버릭 바이오 측은 순차심사(rolling review) 절차에 따라 허가신청서의 일부를 먼저 제출한 바 있다.

여기에는 ‘GATHER1 시험’과 ‘GATHER2 시험’에서 확보된 전체 임상자료 패키지가 포함되어 있다.

아이버릭 바이오 측은 연내에 허가신청서의 나머지 부분이 모두 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.

아이버릭 바이오社의 프라빈 U. 두겔 대표는 “2건의 임상 3상 ‘GATHER1 시험’ 및 ‘GATHER2 시험’에서 아바신캡타드 페골이 6개월차에 처음 평가했을 때 일관된 치료효과를 나타낸 데다 효능 비율이 최대 35%에 달한 것으로 관찰되었을 만큼 시간이 지날수록 지속적으로 효능이 증가했다”면서 “아바신캡타드 페골이 불가역적인 실명으로 이어질 수 있는 지도형 위축 환자들의 광수용체 세포들을 구해 중심시력을 안전하고 효과적으로 보존해 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

FDA는 지도형 위축 환자들에게서 망막 중심의 오목한 부분을 말하는 중심와(中心窩) 안팎에서 아바신캡타드 페골의 효능‧안전성을 평가한 ‘GATHER1 시험’ 및 ‘GATHER2 시험’의 12개월차 일차적 효능평가 자료를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

두 시험에서 중증의 안구 내 염증, 혈관염 또는 내안구염 등은 관찰되지 않았다.