로슈, 저분자량 약물개발 전문 제약사와 제휴

스카이호크 테라퓨틱스와 암‧신경계 질환 치료제 개발

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 저분자량 약물 개발 전문 제약기업 스카이호크 테라퓨틱스社(Skyhawk Therapeutics)가 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社와 제휴계약을 체결했다고 16일 공표했다.

RNA 스플라이싱(RNA splicing)을 조절하는 저분자량 약물들의 개발‧발매를 진행하기 위한 다중표적 독점적 선택권 및 라이센스 합의를 도출했다는 것.

이에 따라 스카이호크 테라퓨틱스 측은 자사가 보유한 ‘스카이스타’(SkySTAR) 플랫폼 기술을 이용해 일부 암과 신경계 질환 표적들을 겨냥한 혁신적인 저분자량 약물들의 개발‧발매를 진행키로 했다.

‘RNA 스플라이싱’은 진핵세포의 DNA 전사(轉寫) 단계에서 만들어진 초기 RNA 분자에서 단백질을 합성할 수 없는 인트론(intron) 부분이 제거되고 단백질 합성에 필요한 엑손(exon) 부분만 연결되는 현상을 의미하는 개념이다.

스카이호크 테라퓨틱스社는 이 RNA 스플라이싱을 선택적으로 조정하도록 설계된 혁신적인 RNA 결합 저분자량 약물들의 발견 및 개발을 진행하는데 적용되는 ‘스카이스타’(SkySTAR) 플랫폼 기술을 보유한 전문 제약기업이다.

제넨테크社와 합의를 도출하기에 앞서 스카이호크 테라퓨틱스社는 이달 초 저분자량 약물개발을 진행하기 위한 전략적 제휴계약을 머크&컴퍼니社와 체결했는가 하면 지난 1월에는 신경계 질환 신약개발을 진행코자 바이오젠社와도 파트너십을 구축한 바 있는 제약사여서 낯설지 않은 곳이다.

이번에 제넨테크社와 합의를 도출함에 따라 제넨테크社는 다중표적을 겨냥한 유망 치료제들의 개발‧발매를 진행할 글로벌 독점적 라이센스권을 확보하게 됐다.

스카이호크 테라퓨틱스社의 경우 그 대가로 당장의 계약성사금과 함께 미래의 각종 성과금, 그리고 발매가 이루어졌을 때 매출액에 따른 로열티를 합해 총 20억 달러 이상을 제넨테크 측으로부터 지급받을 수 있게 됐다.

양사간 합의에 따라 제넨테크 측은 임상개발 및 제품발매 부분을 맡아 진행키로 했다.

스카이호크 테라퓨틱스社의 빌 해니 회장은 “제넨테크社가 항암제 및 신경퇴행성 질환 치료제의 개발을 진행하는데 선도주자의 한곳으로 자리매김해 왔다”며 “우리는 신경퇴행성 질환 치료제 및 항암제에서 중요한 표적들을 겨냥한 가운데 새로운 RNA 스플라이싱 조절제들을 개발하기 위해 스카이스타 플랫폼 기술을 이용할 수 있을 것임을 지속적으로 입증해 나갈 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “환자들의 삶을 바꿔놓기 위한 열정을 제넨테크 측과 함께 공유하고 있다”면서 “제넨테크 조직과 긴밀하게 협력해 환자들에게 사용할 치료대안의 폭을 확대해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

로슈 그룹의 제임스 사브리 글로벌 제약 제휴부문 대표는 “RNA 스플라이싱을 조절하는 것이 난치성 질환 치료제를 개발하기 위한 하나의 새로운 방법론으로 각광받고 있는 추세”라며 “스카이호크 테라퓨틱스社가 이 스플라이싱 생명공학 분야에서 독보적인 노하우를 개발해 온 제약사인 만큼 우리가 그들과 협력해 새로운 항암제 및 신경퇴행성 질환 치료제들을 개발할 수 있을 것으로 기대해마지 않는다”고 밝혔다.