FDA, 희귀 혈액질환 최초 치료제 발매 허가

모구형질 세포양 수지상 세포종양 적응증 ‘엘존리스’

FDA가 한 희귀 혈액질환을 치료하는 데 사용하는 최초 신약의 발매를 승인했다.

미국 뉴욕에 본사를 둔 항암제 연구‧개발 전문 제약기업 스템라인 테라퓨틱스社(Stemline Therapeutics)의 2세 이상 소아 및 성인 모구형질 세포양 수지상 세포종양(BPDCN) 치료제 ‘엘존리스’(Elzonris: 타그락소푸스프-erzs) 주사제를 발매할 수 있도록 21일 허가한 것.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “지금까지 모구형질 세포양 수지상 세포종양 치료제로 FDA의 허가를 취득한 신약이 부재했던 가운데 그 동안은 집중적인 항암화학요법제 투여 후 골수 이식수술을 진행하는 요법이 표준요법으로 사용되어 왔다”고 말했다.

그는 뒤이어 “하지만 대다수의 환자들이 이처럼 집중적인 치료법을 견디지 못해 대체 치료대안의 출현이 절실히 요망되어 왔던 형편”이라는 말로 ‘엘존리스’가 이번에 허가를 취득한 의의를 강조했다.

이와 관련, 모구형질 세포양 수지상 세포종양은 골수와 혈액에서 나타나는 공격적인(aggressive) 종양의 일종이자 희귀질환으로 림프절이나 피부를 비롯한 다기관에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 왔다. 백혈병으로 나타나거나 급성 백혈병으로 진행되는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.

여성들보다 남성들의 발병률이 높고, 60세 이상의 고령자들에게서 주로 나타나고 있다.

‘엘존리스’의 효능은 1건의 임상시험에 참여한 2개 코호트 그룹의 환자들을 대상으로 평가됐다.

이 중 치료전력이 없는 13명으로 구성된 환자그룹의 경우 54%가 완전관해 또는 질환이 활성을 나타내지 않는 가운데 피부 이상(abnormality)을 동반한 완전관해(CRc)에 도달한 것으로 나타났다.

재발성 또는 불응성 모구형질 세포양 수지상 세포종양 환자 15명으로 이루어진 두 번째 그룹에서는 1명이 완전관해, 또 다른 1명이 피부이상을 동반한 완전관해에 도달한 것으로 분석됐다.

임상시험이 진행되는 동안 빈도높게 수반된 부작용을 보면 모세혈관 누출 증후군, 구역, 피로, 다리‧손을 비롯한 말초부종, 고열, 오한 및 체중증가 등이 관찰됐다.

이와 함께 정밀검사에서 가장 빈도높게 관찰되는 림프구, 알부민, 혈소판, 헤모글로빈 및 칼슘 등의 수치 이상은 낮게 나타난 반면 혈당 및 간 효소 수치는 증가한 것으로 파악됐다.

FDA는 이에 따라 간 효소 수치와 주사時 불내성 징후를 면밀하게 모니터링할 것을 의료인들에게 요망했다. 아울러 임신부 또는 모유 수유부의 경우 태아 또는 신생아에 영향을 미칠 수 있으므로 ‘엘존리스’의 투여를 삼가도록 했다.

또한 ‘엘존리스’의 사용설명서에 돌출주의문(Boxed Warning)을 삽입해 생명을 위협하거나 치명적일 수 있는 모세혈관 누출 증후군 위험성이 증가할 수 있다는 점에 대한 주의을 의료인 및 환자들에게 환기토록 했다.

한편 FDA는 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy), ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 이번에 ‘엘존리스’의 발매를 승인했다.