암젠 ‘엔플레이트’ 소아 적응증 추가 FDA 허가

1세 이상 면역성 혈소판 감소증 환자들에 사용케

암젠社는 면역성 혈소판 감소증 치료제 ‘엔플레이트’(Nplate: 로미플로스팀)의 소아 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 14일 공표했다.

이에 따라 ‘엔플레이트’는 코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장 절제술을 진행했을 때 최소한 6개월 이상 충분한 반응을 나타내지 않은 1세 이상의 소아 면역성 혈소판 감소증 환자들을 치료하는 데 사용할 수 있게 됐다.

암젠社의 데이비드 M. 리즈 연구‧개발 담당부회장은 “오늘 ‘엔플레이트’의 적응증 추가가 승인받은 것은 희귀한 난치성 혈액장애 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치기 위해 암젠이 오랜 기간 동안 기울여 왔던 노력을 방증하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA로부터 ‘엔플레이트’가 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 치료용 혈소판 촉진제(platelet booster)로 처음 허가를 취득한 이래 지난 10년 동안 수많은 성인환자들의 삶을 달라지게 했다”며 “이제 우리는 이처럼 중요한 치료대안을 이 약물을 필요로 하는 소아환자들에게도 제공할 수 있게 된 것”이라는 말로 이번에 적응증 추가가 승인받은 의의를 강조했다.

‘엔플레이트’는 지난 2008년 8월 코르티코스테로이드제나 면역글로불린 등 기존의 치료법들로 충분한 효과를 얻지 못했던 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 치료제로 FDA에 의해 ‘엔플레이트’의 발매를 승인받은 바 있다.

이번 적응증 추가 건의 경우 소아환자들에게서 ‘엔플레이트’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 임상 3상 및 임상 1/2상 등 2건의 플라시보 대조시험으로부터 도출된 결과를 근거로 승인결정이 이루어진 것이다.

이 중 의학저널 ‘란셋’誌에 지난 2016년 7월 게재되었던 임상 3상 시험결과를 보면 ‘엔플레이트’를 사용해 치료를 진행한 그룹에서 총 혈소판 반응률이 71%에 달해 플라시보 대조그룹을 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

지속적인 혈소판 반응률 또한 ‘엔플레이트’를 투여한 그룹에서 52%로 집계되어 플라시보 대조그룹에 비해 훨씬 높은 수치를 내보였다.

2건의 플라시보 대조시험에서 ‘엔플레이트’ 투여그룹의 25% 이상에서 수반된 부작용을 보면 타박상, 상기도 감염증 및 구강인두 통증 등이 관찰됐다.

일리노이대학 의과대학 교수(소아의학)이자 혈액응고장애연구소 소장으로 재직하고 있는 마이클 D. 타란티노 박사는 “소아 면역성 혈소판 감소증 환자들의 경우 중증 출혈발작과 낮은 혈소판 수치로 인한 자발적 타박상 등이 수반될 위험성이 높지만, 현재 환자들은 치료대안 선택의 폭이 제한적인 데다 불응성 환자들의 경우 더욱 이 같은 제한성이 높게 나타나고 있는 형편”이라고 지적했다.

그 같은 현실을 상기할 때 오늘 ‘엔플레이트’의 적응증 추가가 승인된 것은 새로운 치료대안이 확보되면서 혈소판 수치를 안전한 수준으로 유지토록 하는 데 도움을 줄 수 있을 것임을 의미하므로 소아 면역성 혈소판 감소증 환자들에게 희망을 안겨줄 수 있게 된 것이라고 타란티노 박사는 의의를 강조했다.

한편 면역성 혈소판 감소증은 혈중 혈소판 수치가 낮게 나타나고, 혈소판 생성에 손상이 수반되는 중증 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

미국에서 면역성 혈소판 감소증은 매년 소아 10만명당 5.3명 정도의 비율로 발생하고 있다.

소아 면역성 혈소판 감소증 환자들의 치료목표는 혈소판 수치를 유지해 출혈 위험성을 낮추는 데 두어지고 있다.