CAR-T 유전자 치료제 후보물질 전권 J&J 확보

다발성 골수종 타깃 ‘LCAR-B38M’ 중국外서 보장받아

존슨&존슨社가 최근 주목받고 있는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 유전자 치료제 계열의 한 항암제 후보물질에 대한 개발‧제조 및 발매권을 확보했다.

얀센 바이오텍社는 중국 난징에 소재한 젠스크립트 바이오텍 코퍼레이션社(Genscript Biotech)의 계열사들인 레전드 바이오텍 USA社(Legend Biotech USA) 및 레전드 바이오텍 아일랜드 리미티드社로부터 ‘LCAR-B38M’의 개발‧제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 제휴 및 라이센스 합의계약을 체결했다고 지난 21일(중국시간으로는 22일) 공표했다.

‘LCAR-B38M’는 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 작용하는 CAR-T 치료제 후보물질이다.

중국 국가식품의약품감독관리총국(CFDA)에 허가신청서가 제출되어 접수된 가운데 미국에서는 다발성 골수종 치료제로 임상시험이 진행될 예정으로 있다.

이와 관련, CAR-T 치료제는 올들어 노바티스社의 급성 림프구성 백혈병 치료제 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀)가 지난 8월 최초의 유전자 치료제로 FDA의 허가를 취득하면서 부쩍 주목받기에 이른 분야이다.

그 후 미국 캘리포니아州 산타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)의 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타’(Yescarta: 악시캅타진 실로류셀)가 10월, 미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업 스파크 테라퓨틱스社(Spark Therapeutics)의 유전성 망막 형성장애 치료제 ‘룩스터나’(Luxturna: 보레티진 네파보벡-rzyl)가 12월 각각 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 피터 F. 레보위츠 글로벌 항암제 부문 대표는 “최근의 괄목할 만한 진보에도 불구하고 다발성 골수종이 여전히 대부분의 환자들에게서 치료가 어려운 질병의 하나로 자리매김되어 있는 만큼 고도로 효과적인 치료대안을 필요로 하는 니즈가 존재해 왔다”며 “그런 의미에서 ‘LCAR-B38M’이 골수종 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대되는 혁신적인 치료대안”이라고 강조했다.

이에 따라 우리는 레전드 바이오텍 측의 연구진과 긴밀한 협력을 진행하는 한편으로 우리가 보유한 전문적인 기술을 적용해 이 유전자 치료제의 개발을 진행하는 데 전력을 기울여 개발목표에 도달할 수 있도록 힘쓸 것이라고 레보위츠 대표는 다짐했다.

레보위츠 대표가 이 같이 다짐할 만도 한 것이 ‘LCAR-B38M’은 중국 국가식품의약품감독관리총국(CFDA)이 심사를 진행하기 위해 허가신청서를 접수한 첫 번째 CAR-T 치료제이다.

양사간 합의에 따라 레전드 바이오텍 측은 다발성 골수종 치료제로 ‘LCAR-B38M’의 개발 및 발매를 공동으로 진행할 수 있는 글로벌 라이센스 권한을 얀센 측에 보장키로 했다.

얀센 측의 경우 중국 본토시장을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘LCAR-B38M’을 발매할 수 있게 됐다.

이 과정에서 양사는 중국 본토시장을 제외한 글로벌 마켓에서 소요비용을 50대 50으로 분담하고, 이익 또한 같은 비율로 분배키로 했다. 중국 본토시장에서는 얀센 측과 레전드 바이오텍 측이 30대 70 비율로 비용분담 및 이익배분을 진행키로 했다.

또한 얀센 측은 이번에 합의에 도달한 대가로 3억5,000만 달러를 4/4분기 중 계약성사금으로 지불하기로 했다. 이와 함께 차후 개발, 허가 취득 및 발매 과정에서 성과가 도출될 때마다 추가로 금전적 대가를 건네기로 했다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 마타이 마멘 글로벌 학술‧개발 부문 대표는 “레전드 바이오텍 측과 손잡으면서 미래에 우리의 중요한 치료제들 가운데 한 영역을 차지할 것으로 기대되는 CAR-T 플랫폼 노하우에 대한 접근성을 확보할 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “레전드 바이오텍이 다양한 CAR-T 치료제들의 개발을 진행한 혁신적인 생명공학기업”이라며 “중국에서 진행되었던 초기 다발성 골수종 임상시험에서 유망한 결과를 입증했을 정도”라고 상기시켰다.

이에 따라 우리가 보유한 글로벌 노하우를 접목시켜 세계 각국의 다발성 골수종 환자들을 위해 새롭고 혁신적인 치료대안이 확보될 수 있도록 연구‧개발에 전력을 기울여 나갈 것이라고 마멘 대표는 덧붙였다.