화이자 첫 혈액암 치료제 1차 약제 FDA 승인

‘보술리프’ 만성 골수성 백혈병 신규진단 환자에 사용

화이자社는 항암제 ‘보술리프’(보수티닙)의 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 19일 공표했다.

만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+CML)을 신규진단받은 성인환자들에게 사용할 수 있도록 허가받았다는 것.

FDA는 분자학적·세포유전학적 반응률을 근거로 신속심사 및 가속승인(accelerated) 프로그램을 진행한 끝에 ‘보술리프’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이에 따라 새로 추가된 적응증이 지속적으로 승인 지위를 유지할 수 있으려면 현재 진행 중인 장기 추적조사 연구에서 임상적 효용성이 확증되어야 한다.

‘보술리프’는 지난 2012년 9월 선행 치료에 내성을 나타냈거나 내약성을 보이지 않은 성인 만성기, 가속기 또는 급성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 치료제로 처음 허가를 취득했었다.

화이자社 항암제 사업부의 리즈 배렛 대표는 “화이자의 첫 번째 혈액암 치료제가 바로 ‘보술리프’여서 선행 치료에 내성을 나타냈거나 내약성을 보이지 않은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자들을 위해 중요한 치료대안의 하나로 자리매김해 왔다”며 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 만성 골수성 백혈병 환자들의 삶에 한층 큰 영향을 미칠 수 있게 될 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번 적응증 추가는 화이자의 혈액제 분야에서 불과 5개월만에 3번째로 FDA의 허가를 취득했음을 의미한다”며 “덕분에 혈액암 환자들을 위한 우리의 약속에도 한층 무게가 실릴 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

미국 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 호르헤 E. 코르테스 박사는 “오늘날 만성 골수성 백혈병 환자들을 위해 다양한 치료대안들이 존재하는 현실에서 개별 만성 골수성 백혈병 환자들의 니즈를 인지하고 최적의 치료제를 처방하는 일이 매우 중요하다”고 강조했다.

코르테스 박사는 “무엇보다 ‘보술리프’의 효능 및 뚜렷한 내약성이 만성 골수성 백혈병을 신규진단받은 환자들에게 이 제품을 중요하고도 유용한 치료대안으로 자리매김케 해 주고 있다”고 설명하기도 했다.

FDA는 임상 3상 ‘BFORE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘보술리프’의 적응증 추가를 승인했다.

이 시험은 536명의 환자들을 대상으로 무작위 분류를 거쳐 ‘보술리프’ 400mg 또는 현행 표준요법제인 ‘글리벡’(이매티닙) 400mg을 복용토록 하면서 진행되었던 시험례이다.

그 결과 ‘보술리프’ 복용그룹은 12개월차에 주요 분자학적 반응률(MMR)이 47.2%에 달해 ‘글리벡’ 대조그룹의 36.9%를 상회했음이 눈에 띄었다. 12개월차에 나타난 완전 세포유전학적 반응률(CCyR) 또한 ‘보술리프’ 복용그룹은 77.2%로 집계되어 ‘글리벡’ 대조그룹의 66.4%에 비해 우위를 보였다.

부작용의 경우 지금까지 진행되었던 시험에서 도출된 안전성 프로필과 대동소이했다.

가장 빈도높게 수반된 부작용들을 보면 설사, 구역, 혈소판 감소증, 발진, 알라닌 아미노트랜스페라제 수치(ALT)의 상승, 복통 및 아스파르테이트 아미노트랜스페라제 수치(AST)의 상승 등이 관찰됐다.

한편 화이자社는 영국 제약기업 아빌리온社(Avillion)와 지난 2014년 ‘BFORE 시험’의 진행과 관련한 독점적 공동개발에 합의한 바 있다.

이에 따라 아빌리온 측은 이번에 ‘보술리프’가 적응증 추가를 승인받는 데 참조된 자료 등을 도출하기 위한 시험을 진행하고 비용까지 부담해 왔다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 아빌리온 측은 성과금을 받을 수 있게 됐다. 화이자는 ‘보술리프’의 글로벌 마켓 발매전권을 보유하고 있다.