샤이어 부갑상선 기능저하증제 EU 조건부 승인

칼슘ㆍ비타민D 보충으로 조절 어려운 환자 보조요법제

샤이어社는 자사의 성인 만성 부갑상선 기능저하증 치료제 ‘나트파’(Natpar: 유전자 재조합 부갑상선 호르몬 rhPTH[1-84])가 EU 집행위원회에 의해 조건부 허가를 취득했다고 26일 공표했다.

‘나트파’는 84개의 아미노산이 배열된 내인성 부갑상선 호르몬으로 구성되어 잇는 최초의 재조합 사람 단백질이다.

특히 ‘나트파’는 기존의 표준요법제만으로는 증상을 충분하게 조절할 수 없는 성인 만성 부갑상선 기능저하증 환자들을 위한 보조요법제 용도로 승인받은 최초이자 유일한 호르몬 요법제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

‘나트파’는 25μg, 50μg, 75μg 및 100μg 용량을 1일 1회 투여하는 방식으로 사용되어야 한다. 미국에서는 이에 앞서 지난 2015년 1월 ‘나트파라’(Natpara)라는 상품명으로 허가를 취득한 바 있다.

부갑상선 기능저하증은 체내의 내인성 부갑상선 호르몬 수치가 부적절하게 낮아 발생하는 희귀 내분비계 질환의 일종이다.

샤이어社의 필립 J. 비커스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “유럽에서 만성 부갑상선 기능저하증을 치료하는 최초이자 유일한 재조합 부갑상선 호르몬 요법제로 승인된 ‘나트파’가 칼슘과 비타민D 만으로는 증상을 충분하게 조절할 수 없는 환자들에게 역사적이고도(historical) 시의적절한 혁신의 산물이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 또 ‘나트파’의 승인이 유럽 각국에서 희귀 내분비계 장애 환자들의 증상을 관리하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이라고 덧붙였다.

이번 조건부 승인은 19~74세 연령대에 속하는 만성 부갑상선 기능저하증 환자 124명을 대상으로 24주 동안 효능 및 안전성을 플라시보 투여그룹과 비교평가한 임상 3상 시험에서 도출된 결과에 근거를 두고 도출된 것이다.

시험에서 ‘나트파’는 경구섭취하는 칼슘 및 활성 비타민D 보충제의 용량이 줄어든 가운데서도 혈중 칼슘 수치를 유지할 수 있도록 했음이 입증됐다.

이탈리아 피렌치대학 의과대학의 마리아 루이사 브란디 교수(내과학)는 “만성 부갑상선 기능저하증이 질병으로 인해 심대한 부담을 환자들에게 수반할 수 있는 데다 일부 환자들의 경우에는 증상조절이 어려워 혈중 칼슘 수치가 크게 오르내리는 양상을 나타내고 있는 형편”이라며 “일련의 임상시험에서 ‘나트파’가 혈중 칼슘 수치를 유지시켜 만성 부갑상선 기능저하증 환자들에게서 칼슘 및 비타민D 필요량을 감소시켰음이 입증됐다”고 설명했다.

허가를 취득함에 따라 샤이어측은 EU 28개 회원국 뿐 아니라 유럽경제지역(EEA) 회원국가들인 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 ‘나트파’를 발매할 수 있게 됐다.

다만 ‘나트파’는 희귀의약품으로 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있어야 하는 약물로 지정되었던 까닭에 조건부 승인 지위를 부여받았다.