‘일라리스’ 3개 희귀질환 적응증 EU 승인 권고

TNF 수용체 관련 주기성 증후군 등 자가면역질환

노바티스社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자가면역질환 치료제 ‘일라리스’(카나키뉴맙)의 3개 희귀질환 적응증 추가를 승인토록 권고했다고 16일 공표했다.

이에 따라 적응증 추가가 승인될 경우 ‘일라리스’는 유럽 최초이자 유일하게 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기성 증후군(TRAPS)과 고면역글로불린 D 증후군(HIDS) 및 메발론산염 인산화효소 결핍증(MKD), 그리고 가족성 지중해열(FMF) 등에 사용되는 생물의약품으로 자리매김할 수 있을 전망이다.

노바티스社 제약사업부의 폴 허드슨 사장은 “치명적일 수 있는 이들 희귀질환들에 사용이 가능한 치료제를 찾기 어려운 것이 현실”이라며 “오늘 긍정적인 허가권고 결론이 도출된 것은 새로운 치료대안을 시급하게 필요로 하는 환자들을 위해 진일보가 이루어진 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “노바티스는 표준요법을 향상시켜 줄 수 있을 것으로 기대되는 ‘일라리스’와 같은 약물들을 통해 희귀질환들에 대한 치료가 가능토록 하기 위한 노력을 기울이고 있다”고 덧붙였다.

새로운 제형인 150mg/mL 주사용 액제를 사용할 수 있도록 권고하는 내용도 포함된 CHMP의 이번 허가권고 결정은 임상 3상 ‘CLUSTER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이루어진 것이다.

이 시험에서 ‘일라리스’를 투여한 TNF 수용체 관련 주기성 증후군, 고면역글로불린 D 증후군 및 메발론산염 인산화효소 결핍증 또는 가족성 지중해열 환자그룹은 플라시보 대조群과 달리 치료에 착수한 후 빠른 시점이었던 15일째부터 나타난 증상조절 효과가 지속되어 16주가 경과할 때까지 관찰됐다.

아울러 ‘일라리스’를 투여한 그룹은 이들 3개 희귀질환들에 대해 양호한 내약성 및 효능을 나타냈다.

이들 3개 희귀질환들은 주기적 발열 증후군이라 불리는 희귀 자가염증성 질환들의 일부이다. 주기적 발열 증후군은 유전성 주기적 발열(HPF)이라고도 불리고 있다.

이 같은 증상들은 장애와 지속적인 발열을 유발하면서 치명적인 합병증이 동반된 관절통, 부종, 근육통 및 피부발진 등을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

특히 가장 빈도높게 나타나는 증상은 가족성 지중해열이어서 지중해 동쪽지역에 거주하는 가계(家系)에 주로 영향을 미치고 있다. 약 250명당 1명에서 1,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는데, 이들 중 대부분이 소아들인 것으로 알려져 있다.

한편 EU 집행위원회는 지난 8월 희귀한 염증성 관절염의 일종인 성인형 스틸병(AOSD) 환자들에게도 ‘일라리스’를 사용할 수 있도록 허가했었다.

FDA의 경우 지난 9월 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기성 증후군(TRAPS)과 고면역글로불린 D 증후군(HIDS) 및 메발론산염 인산화효소 결핍증(MKD), 그리고 가족성 지중해열(FMF) 치료제로 ‘일라리스’를 사용할 수 있도록 동시에 승인한 바 있다.