글락소 ‘레볼레이드’ 혈구감소증 ‘획기적 치료제’

면역억제제로 효과 못본 재생불량성 빈혈 환자 타깃

글락소스미스클라인社는 FDA가 자사의 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(엘트롬보팍)를 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정했다고 3일 공표했다.

이번에 ‘획기적 치료제’로 지정된 적응증은 면역억제 요법제에 충분한 반응을 보이지 않은 중증 재생불량성(aplastic) 빈혈 환자들에게서 혈구감소증을 치료하는 용도라고 글락소는 덧붙였다.

‘레볼레이드’는 미국시장의 경우 ‘프로막타’(Promacta)라는 제품명으로 발매되고 있는데, 면역억제 요법제에 충분한 반응을 보이지 않은 중증 재생불량성 빈혈 환자들의 혈구감소증을 치료하는 용도로는 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하지 못한 상태이다.

‘획기적 치료제’는 중증 또는 치명적인 질환들을 타깃으로 한 약물개발을 촉진시키고 허가검토에 소요되는 시간을 단축시키기 위해 FDA가 채택한 새로운 프로그램이다.

중증 또는 치명적인 질환들을 치료하기 위해 단독요법 또는 병용요법으로 진행한 예비단계 임상시험에서 기존 치료제들에 비해 괄목할 만한 비교우위가 입증된 경우에 지정이 가능토록 한 제도여서 ‘신속심사’와는 다소 개념의 차이가 있다.

재생불량성 빈혈은 골수에서 새로운 혈구가 충분히 만들어지지 못하면서 나타나는 증상이다. 최초 면역억제 요법제에 충분한 반응을 나타내지 않은 재량불량성 빈혈 환자들을 겨냥한 치료제가 허가를 취득한 전례는 아직 없는 상태이다.

특히 최초 면역억제 요법제에 충분한 반응을 나타내지 않은 환자들 가운데 40% 정도는 진단 후 5년 이내에 감염증이나 출혈로 인해 사망하는 것으로 추정되고 있다.

‘레볼레이드’의 경우 미국 국립보건연구원(NIH)의 총괄한 가운데 면역억제 요법제로 집중적인 치료를 진행했지만, 충분한 반응을 나타내지 않은 43명의 중증 환자들을 충원해 진행되었던 임상 2상 시험결과를 근거로 이번에 ‘획기적 치료제’로 지정된 것이라 풀이되고 있다.