스탠드업테라퓨티스, 98억 규모 '항노화·역노화 재생의료' 국책과제 선정 쾌거

세포 리셋팅·직접 리프로그래밍 기반 유전자치료 플랫폼 역노화 분야로 확장 연세대 산학협력단 공동 참여…신경외과 하윤 교수 공동연구책임자

스탠드업테라퓨티스 유준상 대표 ©스탠드업테라퓨티스

스탠드업테라퓨티스가 항노화·역노화 재생의료 기술 개발을 위한 국책과제에 선정됐다. 회사는 세포 리셋팅 기반 유전자치료 플랫폼을 활용해 노화 관련 질환 치료제 개발에 나선다.

스탠드업테라퓨티스(대표 유준상)는 보건복지부 소관 ‘2026년도 항노화 및 역노화 재생의료 중개임상연구’ 신규 과제에 최종 선정됐다고 5일 밝혔다. 

이번 과제는 정부지원금 82억2500만원을 포함해 총 사업비 약 98억원 규모로 추진된다. 과제명은 ‘세포 리셋팅 기술을 이용한 노화조절 항노화·역노화 재생의료 기술 및 임상개발 기반 구축’이다. 연구기간은 2026년 4월부터 2031년 12월까지 총 69개월이다.

스탠드업테라퓨티스 대표이자 세포 리프로그래밍 분야에서 다수의 국제저명학술지에 주저자 및 교신저자로써 약 13년동안 꾸준히 연구발표 성과를 보유하고 있는 유준상 박사가 연구총괄책임자를 맡는다. 공동 연구개발기관으로는 연세대학교 산학협력단이 참여하며, 연대세브란스병원 신경외과 하윤 교수가 공동연구책임자를 맡는다.

이번 국책과제는 스탠드업테라퓨티스가 축적해 온 세포 리셋팅(cell resetting) 및 세포 직접 리프로그래밍(direct reprogramming) 기반 유전자치료 플랫폼을 항노화·역노화 분야로 확장하는 것을 목표로 한다. 회사는 노화로 인해 손상된 세포의 후성유전적 항상성과 기능 저하를 조절해, 노화 관련 질환에서 세포 기능을 회복시키는 유전자치료제를 개발할 계획이다.

스탠드업테라퓨티스는 앞서 만성 척수손상 치료제 후보물질 ‘STUP-001’을 통해 세포 리프로그래밍 기반 유전자치료제 개발 경험을 축적해 왔다. STUP-001은 AAV2 벡터를 이용해 hMNX1, hLHX3, hGSTA4 유전자를 전달하는 in vivo 유전자치료제 후보물질이다. 손상 부위의 비신경세포를 기능성 신경세포로 전환해 손상된 신경회로 재구성을 유도하는 전략을 기반으로 한다.

STUP-001은 지난해 3월 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상 시험계획을 승인받았다. 현재 세브란스병원에서 만성 외상성 척수손상 환자를 대상으로 인체 최초 투여 임상 연구가 진행되고 있고, cohort 1 결과를 국제저명 학술지를 통해 연내 발표할 예정이다.

스탠드업테라퓨티스는 STUP-001 개발 과정에서 GMP 생산, 품질관리, GLP 독성시험, 생체분포 평가, 임상시험 설계 및 규제 대응 경험을 확보했다. 특히 STUP-001의 작용기전 연구에서는 세포 운명 전환 과정에서 H3K27ac 기반 후성유전 리모델링이 중요한 역할을 하는 것으로 제시됐다. 이는 이번 항노화·역노화 과제에서 세포 기능 회복과 후성유전 조절을 연결하는 핵심 기반으로 활용될 예정이다.

이번 항노화·역노화 과제에서는 스탠드업테라퓨티스의 세포 리셋팅 플랫폼을 바탕으로 GSTA4 및 NDST3 기반 치료 후보물질을 고도화하고, 노화 관련 질환에서 유효성·기전·안전성을 검증할 계획이다.

회사는 후보물질 최적화, 노화 바이오마커 구축, 자연노화 및 노화 관련 질환 모델에서의 효능 평가, 후성유전 기전 규명, 비임상 독성 및 생체분포 평가, CMC 및 임상개발 패키지 구축 등을 단계적으로 추진한다.

스탠드업테라퓨티스 유준상 대표는 “이번 과제 선정은 스탠드업테라퓨티스가 축적해 온 세포 리셋팅 및 직접 리프로그래밍 기술을 항노화·역노화 재생의료 분야로 확장하는 중요한 전환점”이라며 “노화 자체를 단순히 늦추는 접근을 넘어, 손상되거나 노화된 세포의 후성유전적 항상성을 회복시키는 치료 전략을 검증하고, 임상개발 가능한 AAV 유전자치료제 후보로 발전시키겠다”고 밝혔다.

이어 그는 “스탠드업테라퓨티스는 STUP-001을 통해 전임상 효능, GLP 안전성, CMC, 임상승인 및 초기 임상개발 경험을 축적해 왔다”며 “이번 과제를 통해 국내에서 세계적으로 경쟁력 있는 세포 리셋팅 기반 역노화 치료제 개발 플랫폼을 구축하는 것이 목표”라고 덧붙였다.

한편 유준상 박사 연구팀은 NDST3 기반 세포 리셋팅 기술의 파킨슨병 적용 가능성을 제시하고 2025년 국제저명학술지 Advanced Science 에 발표한 바 있다. 해당 연구에서는 NDST3-NCOA7 조절 축을 통해 손상된 도파민 신경세포의 기능 회복 가능성을 확인했다. 회사는 이를 바탕으로 AAV 기반 파킨슨병 유전자치료제 STUP-002 개발도 추진하고 있다.