티카로스, CAR-T 신약 ‘TC011’ 1상 성공…2상 IND 승인

여포성 림프종(Follicular Lymphoma, 이하 FL) 적응증 확장

CAR-T 면역항암제 개발기업 티카로스(TICAROS)는 지난 13일 CAR-T 파이프라인 ‘TC011’에 대해 여포성 림프종(Follicular Lymphoma, 이하 FL) 적응증 확장을 위한 임상 2상 시험계획(IND) 승인을 식품의약품안전처로부터 획득했다고 26일 밝혔다.

이번 임상 2상 승인으로 티카로스는 기존 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에 이어, B세포 림프종의 또 다른 주요 아종인 여포성 림프종 환자군에서도 TC011의 유효성과 안전성을 본격적으로 평가할 수 있게 됐다. 회사 측은 이번 승인이 TC011의 적응증 확장 전략에서 중요한 전환점이 될 것으로 보고 있다.

앞서 티카로스는 2023년 식품의약품안전처로부터 TC011 파이프라인에 대해 심리스(seamless) 방식의 임상 1·2상 시험계획 승인을 받은 바 있다. 

해당 승인에 따라 임상 1상에서는 재발성 또는 불응성 B세포 림프종 성인 환자 전체를 대상으로 안전성과 초기 유효성을 평가하고, 임상 2상에서는 그 아종인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 치료 효과를 검증해왔다. 이번 승인으로 여포성 림프종 환자군까지 임상 범위가 확대되면서, TC011의 임상적 활용 가능성도 한층 넓어지게 됐다.

TC011은 기존 CD19 CAR-T 치료제에 티카로스의 독자적인 CAR 백본 기술인 CLIP backbone을 적용한 개량형 CAR-T 치료제다. 

회사에 따르면 CLIP backbone은 CAR-T 세포의 과도한 활성화를 제어하면서도 항암 효능을 극대화하도록 설계된 플랫폼 기술로, 기존 상용화 CAR-T 치료제 대비 안전성과 효능 측면에서 차별화를 목표로 한다.

임상 1상 결과에서도 TC011은 주목할 만한 성과를 보였다. 서울 소재 5개 병원에서 재발성 또는 불응성 B세포 유래 림프종 환자를 대상으로 진행된 임상 1상에서 저용량, 중용량, 고용량 코호트 전반에 걸쳐 객관적 반응률(ORR) 100%를 기록했으며, 투여 적합 환자 전원이 완전관해(CR 100%)에 도달한 것으로 나타났다. 이는 기존 CAR-T 치료제의 임상 성과와 비교해도 매우 이례적인 결과라는 평가다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. CAR-T 치료제에서 주요 이상반응으로 꼽히는 면역효과세포연관 신경독성증후군(ICANS)은 전혀 관찰되지 않았다. 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 단 1건만 발생한 것으로 보고됐다. 특히 기존 상용화 CAR-T 치료제 투여량의 약 10% 수준에 해당하는 저용량 코호트에서도 모든 환자가 완전관해에 도달했으며, 투약 후 6개월 및 1년 추적 관찰 시점에서도 완전관해 상태가 유지되고 있다는 점이 확인됐다. 

회사는 이러한 결과가 TC011의 약효 지속성과 안전성을 동시에 입증하는 지표라고 설명했다.

티카로스 관계자는 “국내 의료진, 환자, 연구진, 규제기관과의 긴밀한 협력을 바탕으로 이번 여포성 림프종 임상 2상에서도 명확한 임상적 성과를 입증하겠다”며 “임상 1상에서 확인된 안전성과 유효성이 임상 2상에서도 재현될 것으로 기대하고 있으며, 이를 토대로 조기 상용화를 추진해 여포성 림프종 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 티카로스는 혈액암 외에도 고형암 영역으로 파이프라인을 확장하고 있다. 고형종양을 타깃으로 한 차기 파이프라인 ‘TC091’은 ‘K-cell 뱅크 구축 사업’에 선정돼 약 32억원 규모의 국가 연구개발비를 지원받게 됐다. 식품의약품안전처의 ‘바이오 챌린저(Bio-Challenger)’ 프로그램에도 선정돼 개발 초기 단계부터 규제기관의 자문을 받으며 조기 상용화를 추진하고 있다. 또 다른 고형종양 파이프라인 ‘TC031’은 ‘면역세포 유전자치료제 전주기 기술개발 사업’에 선정돼 임상 1상 전체 비용을 지원받을 예정이다.

티카로스는 향후 혈액암과 고형암을 아우르는 CAR-T 및 면역세포 유전자치료제 파이프라인을 기반으로, 글로벌 경쟁력을 갖춘 차세대 면역항암제 개발에 속도를 낼 계획이라고 밝혔다.