몰젠바이오,합성생물학·미생물 저분자 혁신기술로 파킨슨병 정복 도전

'MG-TA205' 개발..면역억제제 tacrolimus 구조변경 신약 신경·재생보호 우수, 다중기전 후보물질 특허 등록

미생물 저분자 신약개발 플랫폼 기술을 활용한 PD치료제 개발 현황

㈜몰젠바이오(대표 윤여준)가 인공지능과 합성생물학 기술, 미생물 저분자 약물개발 기술기반 융합 플랫폼 ‘MtG(Molecule through Gene)’을 통해 고효율 신약 후보 물질 발굴, 최적 물질 설계, 상업화 수준 생산 최적화 등  ‘신약 개발’ 3박자를 실현하고 있다.

국내 최대 규모 미생물 라이브러리를 보유하고, 해당 라이브러리 미생물 저분자들 유효 효능 예측·발굴을 위한 AI 기능을 모두 갖춘 몰젠바이오 MtG 플랫폼은 구조가 복잡해 화학합성이 어렵거나 화학적으로 변형이 불가능한 물질 구조 변형이 가능하다. 

회사는  이를 통해  최근 tacrolimus 면역억제 효능은 없애고 PD치료제로서 유효 활성들을 유지하는 최적화된 파킨슨병 치료제 후보물질 (MG-TA205)을 개발했다.  MG-TA205는 장기이식 후 면역억제제로 투여되는 tacrolimus 구조변경 신약으로, 유효성과 진보성을 인정받아 주요 국가에 특허출원과 등록을 마쳤다.

몰젠바이오에 따르면 tacrolimus는 다양한 임상 및 연구들을 통해 면역억제 효능과 신경 재생·보호 효능과 PD(Parkinson’s Disease)와 AD(Alzheimer’s Disease) 치료 효과등을 갖는 것으로 알려져 있다.

아직 명확한 원인이 규명되지 않아 증상완화 치료제 외 근원치료제가 없는 파킨슨병(PD)은 α-synuclein이라는 단백질의 비정상적인 응집체와 과도한 (신경)염증 반응으로 뇌 흑질 부위에서 신경전달물질인 도파민을 분비하는 신경세포 사멸로  유발되는 것으로 알려져 있다.

임상개발 중인 대부분의 파킨슨병 약물이 α-synuclein 응집체와 inflammation을 타깃하고 있지만, 최근 α-synuclein 항체신약(α-synuclein 응집체 저해) 및 GLP-1 유사체(염증억제)들 임상개발이 실패하면서 하나의 요인이 아닌 다수 질병 유발 요인들을 타깃하는 다중기전 약물 개발 필요성이 제기돼 왔다.

MG-TA205 효능 데이터 --> 신경재생, 항염, α-synuclein 응집억제 효능 확인 

이에 반해 MG-TA205는 α-synuclein 응집체 억제, 염증 억제, 신경재생 효능을 가지는 다중 기전 저분자 약물로 뇌혈관장벽(blood brain barrier) 투과능과 PK(pharmacokinetics) profile도 좋은 것으로 나타났다.

특히 수십년간 장기이식 환자들에게 안전성 이슈 없이 사용돼 온 tacrolimus 구조변경 신약이기 때문에 임상시험 실패 주요 원인인 독성은 매우 낮을 것으로 예상된다는 게 회사 측 설명이다.

회사는 다중기전을 입증하는 다양한 효력 데이터와 독성데이터(non-GLP tox)를 이미 확보한 상태로, 현재 진행중인 시리즈A 펀딩이 마무리 되는 올해 하반기 비임상 시험 진입을 계획하고 있다. 이를 위해 합성생물학을 활용 MG-TA205 대량생산 공정개발을 완료했고, 국내 대형제약사와 비임상 약물 생산을 위해 협의를 통해 생산 준비도 완료한 상태다.

몰젠바이오 윤여준 대표는 “MG-TA205는 경쟁약물인 단일기전 저분자 약물 대비 월등히 우월한 효능을 가지는 실험 데이터는 매우 고무적” 이라며 “현재 개발중인 저분자 PD치료제 중 다중기전 약물은 MG-TA205가 유일하다”고 설명했다.

또 “ Best-in-class 와 First-in-class PD치료제 가능성이 매우 높은 약물이라는 점에서 이미 글로벌 빅파마사와 수차례 미팅을 진행 중” 이라며 “임상1상 완료 후 라이센스 계약 및 공동연구 진행 가능성이 높을 것으로 기대된다“고 덧붙였다.

한편, 몰젠바이오는 MG-TA205 외 AD치료제, 항암제, 항결핵제, 탈모.발모 치료제도 개발 중이며, 특히 AD치료제 경우 주요 병리 단백질인 amyloid beta와 tau 응집을 동시 억제하고, 응집체 해리를 촉진하는 저분자 약물이라는 점에서 주목받고 있다.