의약품 자료보호제도 본격 시행…희귀·혁신 신약 지재권 10년 보장

재심사서 분리된 별도 제도로 제약·바이오 투자 가치 높인다 희귀·소아의약품 개발 활성화…첨단 혁신치료제 경쟁력 강화 “해외 임상결과 혼합 제출도 ‘부분 신규성’ 인정되면 보호” 연구개발 난이도 높은 영역 지원…신약 투자 확대 기대

의약품을 허가받기 위해 제출한 임상시험자료에 대한 보호기간이 명확해짐에 따라 희귀의약품 및 혁신 신약의 지식재산권이 한층 강화될 전망이다. 식품의약품안전처(이하 식약처)는 지난 2월 21일부터 '의약품 자료보호제도'를 공식 시행하고, 재심사 제도의 주요 기능이었던 임상시험자료 보호를 별도 제도로 떼어내 독립적으로 운영한다.

김춘래 식품의약품안전처 의약품정책과장, 이경 의약품정책과 사무관, 이근아 의약품허가총괄과 사무관은 4일 식약처 출입 전문지 기자단과 함께한 자리에서 자료보호제도 도입 배경과 운영 방향에 대해 설명했다.

(왼쪽부터) 이근아 의약품허가총괄과 사무관, 김춘래 의약품정책과장, 이경 의약품정책과 사무관이 자료보호제도에 대해 설명하고 있다. © 식약처 출입 전문지 기자단

◇ 자료보호제도 도입 배경…“재심사 제도 폐지 후 별도 장치 필요”
이번 제도는 식약처가 재심사 제도를 공식적으로 폐지하고, 이를 대체하는 위해성 관리제도(RMP)로 통합 운영함에 따라 마련됐다. 과거에는 시판 후 조사(PMS)에 기반한 재심사 절차 속에서 임상시험자료를 보호했으나, 미국과 유럽 등 주요 선진국처럼 자료보호를 위한 별도 장치가 필요하다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔다.

김춘래 식약처 의약품정책과장은 “의약품 품목 허가를 위해 제출한 임상시험자료를 원 제출자 외에 다른 업체가 허가 과정에서 활용하지 못하도록 해 제약사의 지식재산을 보호하고자 한 것”이라며 “주요 선진국에서 이미 운영 중인 자료보호제도를 국내에서도 명문화해, 희귀의약품 등 혁신 의약품의 개발사가 실제 ‘임상시험자료 보호’ 혜택을 체감할 수 있도록 재설계했다”고 설명했다.

◇ 보호기간 확대…“희귀의약품, 소아 적응증은 최장 10~11년”
약사법 개정으로 이번 제도의 법적 근거가 명확해지면서 희귀의약품이나 소아의약품처럼 연구개발 난이도가 높은 의약품 개발이 탄력을 받을 것으로 기대된다. 특히 희귀의약품은 허가 시 제출한 임상시험자료에 대해 10년간 보호를 받을 수 있으며, 만약 소아 적응증을 추가로 확보할 경우 1년을 더해 최대 11년까지 보호된다.

김 과장은 “희귀의약품과 같이 환자 수가 적고 연구개발이 어려운 분야에 대한 투자를 활성화하려는 취지”라고 강조했다. 이 밖에도 신약은 6년, 기존 의약품의 투여경로·용법 등을 새롭게 입증한 경우 4년 등 유형별로 서로 다른 보호기간이 부여된다.
◇ “임상시험자료의 ‘신규성’ 입증돼야 보호 가능”
식약처는 자료보호 대상이 되기 위해서는 제출된 임상시험자료가 ‘신규성’을 인정받아야 한다고 설명했다. 이미 다른 품목에서 활용됐거나, 허가에 결정적이지 않은 자료라면 보호대상에서 제외될 수 있다.

김 과장은 “단순 생물학적동등성시험(생동성시험)은 보호 대상에 포함되지 않는다”면서 “반면 사람이 직접 참여한 약동학(PK)·약력학(PD) 시험, 임상 3상 시험 등 허가의 핵심 근거가 된 자료라면 보호받을 수 있다”고 말했다. 다만, 해외 임상시험 결과와 국내 소규모 PK·PD 데이터를 혼합해 제출하는 등 실제 사례는 다양하기 때문에, 어떤 자료가 ‘신규성’을 갖췄는지는 심사 과정에서 개별적으로 판단받아야 한다.

◇ “여러 적응증 각각 보호…후발주자, 중복 기간 유의해야”
이번 제도 시행으로 한 의약품이 희귀의약품 보호(10년)를 받는 도중에 새로운 적응증을 추가해 또 다른 보호(4년)를 받을 수도 있게 됐다. 다만, 이 기간들이 ‘합산’되지 않고 ‘각각 독립’적으로 적용되므로, 후발주자는 여러 보호기간을 동시에 확인해야 한다.

김춘래 과장은 “의약품 전체를 일괄 보호하는 것이 아니라, 제출된 임상시험자료마다 보호기간이 달라질 수 있다고 이해하면 된다”며 “희귀의약품으로 인정받은 10년 보호기간이 남아 있어도, 새로운 적응증을 입증한 전혀 다른 임상시험자료가 있다면 그 자료에 대해 4년이 추가로 적용될 수 있다”고 설명했다.

◇ “현장과 소통하며 예측 가능·투명한 심사 체계 구축”
식약처는 제도 시행 전부터 업계 의견을 광범위하게 수렴해 왔다고 밝혔다. 그러나 허가·특허 연계 등 지식재산권 문제와 맞물려 복합적인 사례가 나올 수 있는 만큼, 식약처는 질의응답집과 고시 등을 통해 지속적으로 안내를 강화한다는 계획이다.

김 과장은 “자료보호제도 시행 과정에서 예측하지 못했던 해석 문제나 특수 케이스가 나타날 수 있다”며 “앞으로도 제약·바이오 업계 및 전문가 의견을 꾸준히 듣고, 예측 가능하고 투명한 심사 체계를 마련하기 위해 노력하겠다”고 덧붙였다.

새롭게 시행된 자료보호제도는 국내 제약·바이오 산업의 경쟁력과 글로벌 진출을 강화하는 중요한 발판이 될 것으로 기대된다. 신약 개발사들이 안정적인 지식재산권 보호를 받게 되면서, 혁신적인 의약품 연구와 희귀·소아 영역에 대한 투자 확대가 이어질 것이라는 게 업계 안팎의 공통된 전망이다.