미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead Pharmaceuticals)는 희귀 대사계 증상의 일종인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 허가를 취득했던 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 독일에서 유럽 최초로 발매에 돌입한다고 17일 공표했다.

앞서 ‘리뎀플로’는 위험한 수준으로 높게 나타난 혈중 중성지방 수치를 감소시키기 위한 새로운 치료대안으로 지난 6월 EU 집행위원회의 허가를 취득한 바 있다.

허가를 취득한 ‘리뎀플로’의 적응증은 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행하는 보조요법제 용도이다.

중증 희귀질환의 일종인 가족성 킬로미크론혈증 증후군은 통상적으로 중성지방 수치가 10mmol/L(880mg/dL)를 상회할 만큼 극도로 높게 나타나는 증상을 말한다.

이처럼 중성지방 수치가 크게 상승하면 급성 또는 잠재적으로 치명적일 수 있는 췌장염과 기타 장기 합병증을 포함한 중증 징후 및 증상들로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘리뎀플로’는 품목정보와 공식가격 등이 수록된 독일의 표준의약품 종합 데이터베이스 ‘라우어-탁세’(Lauer-Taxe) 에 등재됨에 따라 처방, 조제 및 급여적용이 이루어질 수 있게 됐다.

식이요법과 병행하도록 승인된 ‘리뎀플로’는 반드시 유전적 확진을 필요로 하는 다른 치료제들과 달리 임상적 증상들 또는 유전자 검사 결과를 근거로 사용될 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

‘리뎀플로’는 피하주사제로 3개월마다 1회 간격으로 투여하는 방식으로 사용된다.

쾰른대학 지질 클리닉의 요안나 구니-베르트홀트 지질 클리닉 담당교수는 “가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들이 평생토록 재발성 또는 잠재적으로 치명적일 수 있는 급성 췌장염 위험성이 직면하고 있다”면서 “유전자 검사를 반드시 필요로 하지 않으면서 임상적 진단을 근거로 ‘리뎀플로’를 사용해 치료할 수 있게 됨에 따라 오랜 시일이 소요되는 데다 좌절감을 안겨줄 수 있는 진단여정을 단축할 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이 같은 진단과정은 의사들이 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 시사하는 복합적인 증상들을 계속 인지하고 있을 때 한결 빠르게 진행될 수 있을 것이라고 구니-베르트홀트 교수는 설명했다.

독일에서 ‘리뎀플로’가 사용될 수 있게 된 것은 의사들이 이처럼 파괴적인 증상을 치료하기 위한 새롭고 중요한 대안을 장착할 수 있게 되었음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.

애로우헤드 파마슈티컬스社의 크리스토퍼 앤잘론 대표는 “독일에서 유전자 검사를 통해 확진되었거나 임상적으로 진단된 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들을 치료하기 위한 새로운 대안으로 ‘리뎀플로’의 공급이 개시될 수 있게 된 것에 고무되어 있다”고 말했다.

차후 수 개월여에 걸쳐 유럽 내 다른 국가들의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게도 ‘리뎀플로’가 공급될 수 있도록 하고자 힘을 기울여 나갈 것이지만, EU에서 우리의 첫 번째 집중대상은 독일이라고 앤잘론 대표는 다시 한번 강조했다.

유럽 내 다른 여러 국가에서도 우리가 관련절차를 진행 중인 가운데 독일에서 적격한 환자들에게 이 새로운 치료대안이 공급될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘리뎀플로’의 발매를 승인한 바 있다.

플라시보 대조시험으로 설계된 이 시험은 유전자 검사로 확진되었거나 임상적으로 진단된 75명의 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들을 대상으로 ‘리뎀플로’의 효능고 k안전성을 평가한 시험레이다.

시험의 일차적인 목표는 10개월차에 ‘리뎀플로’를 투여해 왔던 피험자 그룹의 공복시 중성지방 수치를 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 착수시점과 대비한 평균 백분률의 변화도를 산출하는 데 두어졌다.

시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 고혈당증, 두통, 구역 및 주사부위 반응 등이 보고됐다.