스위스의 희귀질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 테라콘社(Therachon AG)가 단장(短腸) 증후군 치료제로 개발을 진행 중인 약물인 아프라글루타이드(apraglutide)가 EU 집행위원회로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 29일 공표해 관심을 모으고 있다.

아프라글루타이드는 차세대 합성 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2) 유사체의 일종에 속하는 약물이다.

‘짧은 창자 증후군’으로도 불리는 단장 증후군은 만성 염증성 腸질환이나 장간막 경색증을 포함한 급성 증상, 선천적 장애 또는 암이나 허혈, 크론병 등으로 인해 소장 또는 대장의 상당부분을 절제하는 수술을 받은 후 腸 기능부전을 포함해 수반되는 중증 증상의 일종을 말한다.

단장 증후군 환자들은 腸 흡수력이 약화되어 음식물 섭취를 통해서는 단백질, 에너지, 체액, 전해질 및 영양분 균형 등을 유지하게 어렵게 되는 중증 대사계 이상증상의 일종으로 알려져 있다.

이에 따라 단장 증후군 환자들은 비 경구 영양요법을 필요로 하고 있는데, 중증 환자들은 1일 24시간 비 경구 영양요법의 진행이 불가피하다는 것이 전문가들의 설명이다.

지난 2012년 12월 미국 뉴저지州 배드민스터에 소재한 제약기업 NPS 파마슈티컬스社의 ‘가텍스’(Gattex: 테두글루타이드)가 FDA로부터 발매를 승인받아 거의 40년만에 허가를 취득한 신약으로 자리매김한 바 있다.

테라콘社의 루카 잔타렐리 대표는 “전임상 시험과 함께 단장 증후군 환자들을 대상으로 매주 투여하면서 진행되었던 임상 2상 시험에서 도출된 결과를 근거로 아프라글루타이드가 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “아프라글루타이드가 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 동종계열 최고의 단장 증후군 치료제로 각광받을 가능성이 높음을 방증하는 것으로 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다.

이와 관련, 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정되면 심사과정이나 금전적으로나 개업업체들에게 갖가지 인센티브가 주어지는 것으로 알려져 있다. EU 각국에서 10,000명당 5명 이하의 비율로 나타나고 있는 증상들을 타깃으로 개발 중인 약물들 가운데 심사를 거쳐 제한적으로 지위가 부여되고 있다.

현재 만족스러운 치료제가 부재하거나, 기존의 약물들에 비해 괄목할 만한 효능이 기대되는 약물들이 지위 부여 심사대상이다.

인센티브로는 임상시험 프로토콜 지원과 독점발매권 등을 꼽아볼 수 있다.

아프라글루타이드는 현재 2건의 임상 2상 시험이 진행 중인 상태이다.

‘가텍스’의 뒤를 잇는 또 하나의 유망 단장 증후군 치료제가 개발되어 허가관문을 통과할 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.

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