미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 FDA가 자사의 골수 섬유화증 치료제 ‘자카피’(또는 ‘자카비’: 룩솔리티닙)의 적응증 추가를 승인했다고 22일 공표했다.

이에 따라 ‘자카피’는 한가지 또는 두가지 전신요법제를 사용해 치료를 진행했지만 실패한 12세 이상의 청소년 및 성인 만성 이식편대 숙주병(GVHD) 환자들을 위한 치료제로도 사용이 가능케 됐다.

인사이트 코퍼레이션社의 스티븐 스타인 최고 의학책임자는 “만성 이식편대 숙주병이 동종이계 줄기세포 이식수술을 받은 환자들의 이환률 및 사망률은 높이는 주요한 원인으로 손꼽히고 있지만, 지금까지 1차 약제 전신요법제 이외에는 사용할 수 있는 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편이었다”면서 “인사이트 코퍼레이션이 REACH 그로그램을 통해 만성 이식편대 숙주병에 대한 전반적이고 과학적인 이해도를 높이는 데 기여할 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.

REACH 프로그램에 힘입어 오늘 승인으로 ‘자카피’를 사용할 수 있게 된 만성 이식편대 숙주병 환자들 뿐 아니라 의료계에도 괄목할 만한 치료상의 진전이 가능케 되었기 때문이라는 것이다.

FDA는 임상 3상 ‘REACH3 시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘자카피’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 피험자 무작위 분류, 개방표지, 다기관 시험으로 설계되어 동종이계 줄기세포 이식수술을 받은 이후의 스테로이드 불응성 만성 이식편대 숙주병을 치료하는 데 ‘자카피’가 나타낸 효과를 기존의 최선 치료제(BAT)와 비교평가한 시험례이다.

시험에서 일차적 목표였던 총 반응률을 24주차에 평가한 결과 ‘자카피’로 치료를 진행한 그룹의 경우 49.7%에 달해 기존의 최선 치료제 대조그룹의 25.6%를 상회했음이 눈에 띄었다.

게다가 ‘자카피’로 치료를 진행한 그룹은 7차에 걸친 치료주기를 진행하는 동안 나타난 총 반응률이 70%에 달해 기존의 최선 치료제 대조그룹의 57%를 상회했다.

피험자들의 35%를 초과하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 혈액학적 부작용을 보면 빈혈과 혈소판 감소증이 관찰됐다.

또한 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 비 혈액학적 부작용들로는 병원균 비 특이적 각종 감염증과 바이러스 감염증이 눈에 띄었다.

‘REACH3 시험’에서 도출된 전체적인 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난 7월 “글루코코르티코이드 불응성 만성 이식편대 숙주병에 룩솔리티닙이 나타낸 효과” 제목으로 게재됐다.

임상 3상 ‘REACH3 시험’을 총괄한 독일 프라이부르크대학 메디컬센터의 로베르트 자이저 박사(혈액학‧종양학 및 줄기세포 이식수술학)는 “만성 이식편대 숙주병이 나타나는 환자들 가운데 전체의 절반에 가까운 이들이 현행 표준요법제인 스테로이드제에 충분한 반응을 나타내지 않아 생명을 위협하는 이 증상의 치료를 매우 어렵게 하고 있는 형편”이라면서 “이번 임상시험에서 ‘자카피’로 치료를 진행한 피험자들은 기존의 최선 치료제를 사용한 그룹과 비교했을 때 전체 효능 지표에서 괄목할 만한 개선이 입증됐다”고 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘자카피’의 적응증 추가가 승인된 것은 취약한 예후에 직면한 만성 이식편대 숙주병 환자들 뿐 아니라 효과적인 치료를 진행하는 데 어려움을 겪고 있는 의료인들을 위해서도 괄목할 만한 진일보가 이루어진 것”이라고 덧붙였다.

이식편대 숙주병은 동종이계 줄기세포 이식수술을 받은 후 공여된 세포에서 면역반응이 나타나 이식수술을 받은 환자들의 장기(臟器)들을 공격하면서 발생하는 것으로 알려져 있다.

이식편대 숙주병은 일반적으로 이식수술 후 100일 이내에 발생하는 급성과 이식수술 후 100일 이후에 발생하는 만성으로 분류되고 있다.

두가지 유형 모두 이환률 및 사망률과 밀접한 관련이 있는 데다 다수의 장기들에 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

미국 내 만성 이식편두 숙주병 환자 수는 1만4,000명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.

한편 ‘자카피’는 FDA로부터 ‘신속심사’과 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램의 적용 대상으로 지정된 가운데 적응증 추가 승인 유무에 대한 심사가 진행되어 왔다.

‘자카피’의 적응증 추가를 위한 ‘프로젝트 오르비스’ 프로그램에는 캐나다, 호주, 스위스, 브라질 및 영국 등이 함께 참여했다.

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