지난해 다수의 제약바이오기업이 글로벌 임상 3상에 실패하면서 독배를 마신 가운데, 코오롱생명과학이 다시 한 번 신약 개발에 박차를 가하고 있는 것으로 나타나 주목된다.

25일 온라인으로 개최된 바이오플러스 인터펙스 코리아(Bioplus interphex korea) 2020에서는 코오롱생명과학 김수정 상무가 ‘KLS-2031: AAV 매개 신경병증성 통증 치료제’를 주제로 발표를 진행했다.

현재 신경병증성 통증질환의 주된 치료는 증상을 일시적으로 완화시키는 단순 진통 역할에 그치는 수준이다. 근본적 치료나 지속적인 효과가 불가능한 것이다.

KLS-2031은 신경병증성통증을 적응증으로 하는 GAD65, GDNF, IL-10의 3가지 치료 유전자를 가진 재조합 아데노부속바이러스(AAV) 유래 치료제다.

김 상무는 AAV를 벡터로 활용한 이유에 대해 “AAV는 그동안 많은 임상에서 사용돼 안전성이 입증됐다. 또 한 번 투여로 장기간 유전자를 발현할 수 있다는 장점이 있다. 따라서 KLS-2031 역시 1회 투여로 장기간 효과를 발휘할 수 있을 것으로 본다”고 말했다.

KLS-2031을 발굴하고 난 후 신경병증성 동물 모델을 통해 치료제로서의 효과 및 작용 기전을 확인하는 연구가 진행됐다.

먼저 세 가지 유전자에 대한 진통 효과를 평가했다. 연구에 따르면, 유전자를 개별로 각각 투여하는 것보다는 세 가지 유전자를 함께 투여할 경우 진통 효과가 가장 높게 나타났다.

김 상무는 “단, AAV 벡터는 크기가 작아 세 가지 유전자를 한 번에 다 실을 수 없어 두개의 벡터에 나눠 실어야 했다. 이들을 어떤 비율로 투여하는 것이 가장 진통 효과가 높게 나타나는지 평가한 결과, 1:1로 투여했을 때 가장 높게 나타났다”고 설명했다.

또 관련 연구에 따르면, KLS-2031은 신경병증성통증 동물 모델에 주사했을 때 1회 주사로도 장기간 진통 효과를 나타냈으며, 척수신경절에서 신경 염증, 신경세포 사멸 및 흥분성을 완화시켰다.

또 TF(transforaminal) 경로로 국소 투여되기 때문에 진통 효과는 유지하면서도 전신 투여에서 나타나는 이상 반응을 줄일 수 있을 것이라는 분석이다.

현재 KLS-2031는 미국 FDA에서 말초신경병증성통증 전체에 허가를 받는 것을 목표로 하고 있다.

그는 “미국 FDA의 가이드라인을 봤더니 말초신경병증성통증 전체에 허가를 받기 위해서는 3가지 적응증에 임상시험을 진행한 데이터가 있어야 했다. 따라서 현재 3가지 적응증을 선정해 임상시험이 진행 중이다”라고 말했다.

이어 “이번 임상시험까지 오는 데에 많은 분들이 도움을 주셨다. 앞으로도 코오롱생명과학과 치료제들에 많은 관심을 바란다”고 전했다.

한편, KLS-2031은 작년 3월 미국 FDA로부터 임상시험 승인을 받아 현재 임상 1/2a상이 진행중이며, 2023년까지 임상 1/2a상을 마칠 계획이다. 더불어 패스트트랙 지정(FTD)을 받은 상황이다.

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