한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 독자 개발중인 LAPSGLP-2 Analog(코드명: HM15912)가 미국 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(이하 RPD )으로 추가 지정됐다고 30일 밝혔다.

이번 지정은 지난 24일 RPD로 지정된 LAPSGlucagon Analog(선천성 고인슐린증 치료 바이오신약)에 이은 두 번째로,한미약품은 RPD 연속 지정에 따라30여개에 이르는 자사 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증받게 됐다고 설명했다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발중이며, 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아 및 성인 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

현재 한미약품은 단장증후군적응증으로LAPSGLP-2 Analog의 국내 임상 1상을 진행하고있으며,올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. LAPSGLP-2 Analog는 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정됐다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서의 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다”며 “지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

                                 [한미약품 희귀의약품 지정 현황] 

제품명

적응증

희귀약 지정국

지정년도

LAPSTriple Agonist

(HM15211)

원발 담즙성 담관염

미국 (FDA)

2020

원발경화성 담관염

미국 (FDA)

2020

Oraxol

연조직육종

유럽 (EMA)

2019

혈관육종

미국(FDA)

2018

LAPSGLP-2 Analog

(HM15912)

단장증후군

미국 (FDA)

2019

유럽(EMA)

2019

희귀 소아 질병 (RPD)

- 단장증후군

미국 (FDA)

2020

HM43239

급성골수성백혈병

미국 (FDA)

2018

LAPShGH

(efpegsomatropin)

성장호르몬 결핍증

유럽 (EMA)

2018

LAPSGlucagon Analog

(HM15136)

인슐린 자가면역증후군

유럽 (EMA)

2020

선천성 고인슐린증

미국 (FDA)

2018

유럽(EMA)

2018

희귀 소아 질병 (RPD)

- 선천성 고인슐린증

미국(FDA)

2020

 

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