영‧유아, 소아 및 청소년들을 위한 새로운 치료대안은 복잡할 수 있는 데다 성인용 치료제들과는 상이한 임상개발 방법론을 필요로 하는 경우도 적잖은 것으로 알려져 있다.

그래서 미국 소아의학계에서 “어린이는 작은 어른이 아니다”라는 말은 기본전제로 받아들여지고 있다.

이와 관련, 미국 제약협회(PhRMA)는 11일 공개한 ‘소아용으로 개발이 진행 중인 의약품 실태 2020년 보고서’에서 총 600개에 가까운 소아환자용 신약개발이 활발하게 진행되고 있다고 밝혀 관심을 모으고 있다.

보고서에 따르면 제약업계가 연구비를 지원한 가운데 총 2,100건 이상의 소아환자 대상 임상시험이 현재진행형인 것으로 나타났다.

특히 이처럼 다수의 임상시험에 다양한 질환을 앓고 있는 소아환자 120만명 이상이 피험자로 참여한 가운데 580개 신약후보물질들의 효능을 검증하기 위한 테스트가 진행 중인 것으로 파악됐다.

여기서 언급된 다양한 질환들에는 의료상의 니즈가 크게 충족되지 못한 증상들이 다수 포함되어 있다.

구체적인 예를 들면 겸상(兼床) 적혈구 빈혈 환자들에게 1회 투여하는 하나의 유전자 편집 세포치료제가 눈에 띈다.

12세 이상의 소아 및 성인 천식 치료제로 이미 허가를 취득했던 한 모노클로날 항체의 경우 6~11세 연령대 환자들에게 사용이 가능할 것인지를 판가름하기 위한 연구‧개발이 진행 중이다. 아울러 미국에서 성인 2형 당뇨병 치료제로 허가를 취득한 최초의 디펩티딜 펩티다제-4(DPP-4) 저해제 또한 10~17세 연령대 적응증 추가를 승인받기 위한 테스트가 한창이다.

특히 보고서에서 소아환자 용도로 연구‧개발이 진행 중인 치료제들을 질환별로 살펴보면 ▲유전성 질환 125개 ▲암 86개 ▲감염성 질환 75개 ▲피부질환 55개 ▲신경계 장애 37개 ▲당뇨병 26개 ▲정신질환 23개 ▲혈액장애 23개 ▲심혈관계 질환 22개 ▲호흡기계 질환 20개 ▲위장관계 장애 19개 ▲신장병 14개 ▲알러지 13개 ▲안과질환 12개 ▲이식술(transplantation) 12개 ▲발달장애 10개 ▲관절염/근골격계 장애 7개 ▲간질환 6개 ▲기타 26개 등으로 집계됐다. (일부는 복수의 질환들에 중복)

이 중 유전성 질환 치료제로 개발되고 있는 약물들 가운데는 미국 내 환자 수가 30,000명을 상회하는 것으로 알려진 낭성섬유증 치료제가 포함되어 있다.

미국에서 1~19세 연령대 소아 및 청소년들의 주요한 사망원인 가운데 하나가 암으로 나타나고 있는 현실을 상기할 때 개발이 진행 중인 항암제가 86개에 달한다는 점은 눈길이 쏠리게 하기에 충분해 보였다.

감염성 질환 치료제로 개발이 이루어지고 있는 75개 약물들 중에는 AIDS 치료제, 귀 감염증 치료제, 폐렴 치료제 및 간염 치료제 등이 존재감을 과시하고 있다. 아울러 55개 피부질환 치료제 중에는 미국 내 전체 소아들의 20% 가량에 영향을 미치고 있는 다빈도 증상인 아토피 피부염을 치료하는 약물들이 존재한다.

현재 미국에서는 ‘소아의약품법’(BPCA: the Best Pharmaceuticals for Children Act)과 ‘소아연구형평법’(PREA: Pediatric Research Equity Act) 등이 제정되어 소아환자들을 위한 신약개발과 투자 등이 활발하게 이루어질 수 있도록 뒷받침하는 역할을 하고 있다.
 
‘소아의약품법’과 ‘소아연구형평법’이 제정되기 전까지 미국에서는 성인용으로 허가를 취득한 의약품들의 80% 이상이 소아용도로 효능 및 안전성이 충분하게 확립되지 못한 가운데 소아환자들에게 사용됐다.

두 법이 도입된 지난 2012년 들어서는 이처럼 효능 및 안전성이 충분히 확립되지 못했으면서 소아용도로 사용되는 약물들이 50% 정도까지 감소했다.

소아 용도의 AIDS 치료제, 천식 치료제, 희귀질환 치료제 및 항암제 등이 개발되어 나오기까지 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 불문가지이다.

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