새로운 중증 혈액응고장애 치료제가 임상 3상 시험에서 나타낸 괄목할 만한 결과가 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 9일 게재됐다.

여기서 언급된 중증 혈액응고장애 치료제는 지난해 9월 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 치료제로 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았던 사노피社의 ‘카블리비’(Cablivi: 카플라시주맙)이다.

특히 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘카블리비’가 처음이었다.

이와 관련, 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 생명을 위협할 수 있는 자가면역성 혈액응고장애 증상을 말한다.

후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들은 전신에 걸쳐 소혈관 내부에 광범위하게 혈전이 생성될 뿐 아니라 증상이 진행됨에 따라 중증 혈소판 감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 허혈, 그리고 뇌와 심장을 포함한 전신에서 장기손상 등을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

현재 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증을 치료하는 방법으로는 매일 진행하는 혈장교환요법과 면역억제 치료를 병행하는 대안이 사용되고 있다. 혈장교환요법이란 환자의 혈액에서 혈장을 제거한 후 헌혈자의 혈장으로 대체하는 치료법을 말한다.

하지만 현행 치료법은 환자들에게서 뇌졸중이나 심근경색과 같은 급성 혈액응고 증상들이 수반될 지속적인 위험성을 배제할 수 없는 데다 증상이 재발될 가능성 또한 높은 것으로 지적되고 있는 형편이다.

이번에 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 임상 3상 ‘HERCULES 시험’의 결과는 영국 유니버시티 칼리지 런던 부속병원의 마리 스컬리 교수 연구팀(혈액학)에 의해 작성된 것이다.

시험결과가 수록된 보고서의 제목은 ‘후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증에 카플라시주맙 요법이 나타낸 효과’이다.

이 시험은 총 145명의 환자들을 피험자로 충원해 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘카블리비’ 또는 플라시보를 투여하면서 혈장교환요법과 면역억제 치료를 병행하는 방식의 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어졌다.

보고서에 따르면 시험에서 ‘카블리비’로 치료를 진행한 그룹은 혈소판 수치가 정상화되는 데 소요된 시간이 크게 감소한 것으로 나타나 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

시험이 진행되는 동안 ‘카블리비’를 투여받은 환자그룹은 혈소판 수치가 정상적인 수치에 도달하는 데 소요된 시간이 플라시보 대조그룹에 비해 1.55배 빨랐다는 것.  

‘카블리비’ 투여그룹은 또 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증으로 인해 환자가 사망했거나, 증상이 재발했거나, 주요 혈전색전성 증상이 최소한 1회 수반된 이들의 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 74% 낮게 나타나 주목됐다.

이와 함께 시험이 진행되는 동안 ‘카블리비’를 투여받았던 환자그룹은 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 재발률이 플라시보 대조그룹에 비해 67%나 크게 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.

게다가 ‘카블리비’ 투여그룹은 불응성을 나타낸 환자 수가 전무했던 반면 플라시보 그룹에서는 3명에서 관찰됐다. 다만 이 같은 차이는 통계적으로 유의할 만한 수준의 것은 아니었다.

이밖에도 ‘카블리비’ 투여그룹은 혈장교환요법을 진행한 일수(日數)가 평균 5.8일로 나타나 플라시보 대조그룹의 9.4일에 비해 38% 낮게 나타났다. 38%라면 임상적으로 유의할 만한 수준으로 감소했음을 의미하는 것이다.

집중치료실 입원일수를 보더라도 ‘카블리비’ 투여그룹은 65% 감소해 플라시보 그룹에서 31% 감소하는 데 그친 것과 비교하면 격차를 드러냈다.

안전성 프로필을 보면 ‘카블리비’는 앞서 보고된 내용들과 대동소이했다. 코피와 치은출혈 등의 출혈 관련 부작용이 가장 빈도높게 수반된 것으로 나타났다는 것이다.

스컬리 교수는 “후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 생명을 위협할 수 있는 증상인 데다 현행 치료법의 경우 전신에 걸쳐 소혈관에 혈액응고가 광범위하게 나타날 수 있는 위험성을 완전히 차단하지 못하고 있는 형편”이라고 지적했다.

이 때문에 환자들에게서 각종 증상이 나타나거나 조기사망에 이를 위험성을 배제할 수 없었다는 것이다.

하지만 이번에 도출된 시험결과를 보면 ‘카블리비’가 크게 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 뿐 아니라 파괴적인 영향에 직면한 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것임이 입증됐다며 스컬리 교수는 의의를 강조했다.

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